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Humane Leberstammzellen für klinische und pharmazeutische Anwendungen Forschungsbasiertes Gründungsvorhaben LIVSTEM EXIST Forschungstransfer des BMWi Dr. Michael Bock | [email protected] Dr. Nora Fekete-Drimusz | [email protected] Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie Medizinische Hochschule Hannover (MHH)

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Humane Leberstammzellen für klinische und pharmazeutische Anwendungen

Forschungsbasiertes Gründungsvorhaben LIVSTEM EXIST Forschungstransfer des BMWi

Dr. Michael Bock | [email protected] Dr. Nora Fekete-Drimusz | [email protected] Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie Medizinische Hochschule Hannover (MHH)

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• Weltweit sind Lebererkrankungen eines der größten Gesundheitsprobleme und gehören zu den häufigsten Todesursachen. Allein in Deutschland gibt es mindestens fünf Millionen Leberkranke. Die Ursachen für Lebererkrankungen sind vielfältig. Dazu zählen angeborene Stoffwechselstörungen, Übergewicht, Diabetes, Virusinfektionen, Alkohol und Medikamente.*

• Oft hilft nur noch eine Lebertransplantation

Problemen und Risiken:

– Es gibt nicht genügend Spenderorgane

– Gefahr der Organabstoßung

– Lebenslange Einnahme von Immunsuppressiva

* Quelle: Deutsche Leber Stiftung, Apr.2020, verändert

Problem I – Erkrankungen der Leber

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Problem II – Pharmaforschung

• Medikamenten-bedingte Leberschäden sind die Hauptursache für akutes Leberversagen und führen häufig zu Fehlschlägen bei der Medikamentenentwicklung.*

• Neue Medikamentkandidaten erweisen sich oft erst in den klinischen Tests als wirkungslos: die Substanz wird in der Leber entweder nicht aufgenommen oder zu rasch abgebaut.

* Quelle: https://forschungsstiftung.de, Apr.2020

• Für die präklinische Entwicklung von Pharmazeutika gibt es bislang weder standardisiert funktionelle humane Leberzellen noch Tiermodelle mit humanisierter Leber, welche Tierversuche und Fehlschläge in späten klinischen Phasen der Entwicklung reduzieren könnten.

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Lösung

Zelltherapie

• Im Labor vermehrte gesunde Stammzellen werden in den Patienten zur Reparatur der erkrankten Leber zurücktransplantiert.

• Die Zellen stammen aus einer Biopsie des Patienten selbst: keine Immunabstoßung

• Im Vergleich zur Organtransplantation: kostengünstiger,

komplikationsärmer und vor allem nicht betroffen

von Organmangel

Pharmakologische Testsysteme & humanisierte Mausmodelle

• standardisierte ausgereifte humane Leber-Organoide für das Medikamenten-Testlabor

• Mausmodelle mit vollständig humanisierten Lebern

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Zielgruppe

Pharmakologische Testsysteme

• Pharmaindustrie,

• Unternehmen in den Lebenswissenschaften,

• Clinical Resarch Organizations (CROs),

• öffentliche und private Forschungseinrichtungen

Zelltherapie

• Patienten: Ersatz von Lebertransplantation

• Patienten mit genetisch bedingten Stoffwechsel- und Lebererkrankungen (inkl. Gentherapie)

• Hepatologen, Transplantationsmediziner

Zunächst planen wir einen Markteintritt im Bereich Pharma-F&E und nach Zulassung auch als Anbieter von Zelltherapien.

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Geschäftsmodell Zellprodukt und Mausmodell werden wir unseren Kunden direkt über unsere Online

Kanäle, vor allem aber über persönliche Kontakte anbieten. Qualität und Sicherheit der Produkte stehen für uns hierbei im Mittelpunkt.

• Patienten/Hepatologen/Transplantationschirurgen bieten wir ein individuell auf den Patienten abgestimmtes Zellprodukt zur Behandlung von Lebererkrankungen durch Zelltherapie.

• Forschungseinrichtungen, (Pharma-)Unternehmen, wissenschaftliche Arbeitsgruppen, CROs erhalten von uns Leberstammzellen mit gewünschten Eigenschaften (in vitro F&E) oder aber auch Mäuse, deren Lebern mit diesen Zellen humanisiert sind (in vivo F&E)

• Erstmalig von uns gezüchtete Leberorganoide - funktionell intakten Lebern vergleichbar - werden für Forschungseinrichtungen, (Pharma-)Unternehmen und CROs für Substanz- und Wirkstofftests verfügbar sein.

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Alleinstellungsmerkmale für primäre humane Leberstammzellen

unlimitierte Vermehrung der Zellen individueller Patienten in vitro

signifikante Kostenersparnis sowohl in der Transplantationsmedizin als auch in der pharmazeutischen Entwicklung

Zeitersparnis

in vitro Gentherapien sind gut etabliert, einfach durchzuführen und erlauben zudem umfassende Sicherheitstest vor dem Einsatz in vivo

pharmakologische Testsysteme & humanisierte Mausmodelle

unlimitierte Vermehrung der Zellen und damit einzigartige Möglichkeiten der Standardisierung von Zellmaterial und Mausmodellen

erstmalig Laborzüchtung kompletter Leberorganoide im Bereich der Möglichkeiten

Mausmodelle mit vollständig humaner Leber

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Wettbewerb I - Zelltherapie

• Bei schweren Lebererkrankungen bleibt als Behandlung bislang häufig nur noch die Organtransplantation. Diese erfordert eine lebenslange Immunsuppression mit Medikamenten.

• Es herrscht großer Mangel an geeigneten Spenderlebern

• Gentherapie in Kombination bietet bei vielen Stoffwechselerkrankungen die Möglichkeit, intakte Versionen beschädigter Gene in Zellen einzubringen. Ein großes Problem ist bisher die Gefahr der Erzeugung von Tumorzellen.

Mithilfe unserer neuartigen, geschützten Technologie ist es möglich, mit patienteneigenen Zellen – bei Bedarf gentherapiert - die Leberfunktion wiederherzustellen. Auf die lebenslange Immunsuppression kann verzichtet werden.

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Wettbewerb II – Modelle für pharmakologische Tests

• für Medikamenten-Tests werden bisher meist aufgetaute humane Leberzellen von Spendern oder deren Zellextrakte verwendet.

• diese lassen sich im Labor nicht vermehren, es werden also Zellen von immer wieder anderen Spendern verwendet: extrem hohe Variabilität - eine Standardisierung von Tests ist nur sehr beschränkt möglich.

• Ergebnisse aus Tierversuchen sind nicht direkt auf den menschlichen Stoffwechsel übertragbar.

Unser Zellprodukt ist im Labor unbegrenzt vermehrbar und ermöglicht damit hoch standardisierte Tests.

Unsere speziellen Mäuse mit humanisierten Lebern ermöglichen aussagekräftige Untersuchungen von Wirkstoffen und minimieren das Risiko des Scheiterns erst später in der klinischen Entwicklung.

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Roadmap

EXIST Forschungstransfer Antrag Einreichung

EXIST Forschungstransfer Projekt Start

Unternehmensgründung und Markteintritt Private Finanzierung (Investoren) & Einnahmen durch Zellprodukt und Mausmodell

Entwicklung Leberzelltherapie

Zeit

07.2020

01.2021

07.2022

Fort-laufend

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Finanzierung und Start

Anfang 2021 möchten wir mit dem EXIST Forschungstransfer-Förderprogramm des Bundes durchstarten.

In den ersten 18 Monaten werden wir

• unsere Patentanmeldung weiter vorantreiben,

• die Protokolle zur Herstellung der Zellen und der Mäuse verbessern und weiter etablieren,

• den Bekanntheitsgrad unseres Zellproduktes steigern,

• Netzwerke unter Medizinern, Wissenschaftlern, CROs und der Pharmaindustrie aufbauen.

Anschließend werden wir das Unternehmen gründen und mit Hilfe privater Investoren Fahrt aufnehmen.

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Vision

Menschliche Leberstammzellen sind unserer weltweit einzigartiges Produkt, das wir einsetzen wollen, um

• die Leberzelltherapie bis zur klinischen Anwendung weiterzuentwickeln, wovon Millionen von Leberpatienten profitieren könnten.

• die Testung neuer Medikamente verlässlicher, kostengünstiger und einfacher zu machen.

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Team

Dr. Michael Bock | Biologe |[email protected]

Dr. Nora Fekete-Drimusz | Bioingenieurin |[email protected]

Bild von Stefanie Wolters / MHH

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