re Die Forschung schreitet voran. Zwar mit Sicherheit nicht so schnell, wie wir es alle wünschen würden, aber dies lässt uns darauf HOFFEN, dass es eines Tages eine Behandlung geben wird, die uns heilen kann. Ausserdem finden Sie in dieser Ausgabe die Erkenntnisse der 1. internationalen Beobachtungsstudie « DeSSciphersystemische Sklerose, finanziert von der Europäischen Union. Dieses Projekt umfasst im Wesentlichen 5 nicht-Beobachtungspunkte und läuft über einen Zeitraum von 3 Jahren.Das Ziel besteht darin, die besten Behandlungsmöglichkeiten für die systemische Sklerose anzuwenden und so unsere Lebensqualität im Alltag zu verbessern. Im Namen des Vorstands wünschen wir Ihnen im neuen Jahr die HOFFNUNG zu wahren, denn wenn die Sonne untergeht, gehen die Sterne auf!

Editorial

Die Forschung schreitet voran. Zwar mit Sicherheit nicht so , aber dies lässt uns

, dass es eines Tages eine Behandlung geben

Ausserdem finden Sie in dieser Ausgabe die Erkenntnisse der 1. DeSScipher » über die

finanziert von der Europäischen Union. -interventionelle

und läuft über einen Zeitraum von 3 Jahren. Das Ziel besteht darin, die besten Behandlungsmöglichkeiten für die systemische Sklerose anzuwenden und so unsere Lebensqualität

Ihnen im neuen Jahr die wahren, denn wenn die Sonne untergeht, gehen

Welt-Sklerodermie-Tag im Europäischen Parlament

“Unveiling scleroderma” “Bekanntmachung der Sklerodermie”

Dank der Initiative des englischen Parlamentariers James Carver und zum ersten Mal im Europäischen Parlament in Brüssel ergriff die FESCA (Verband der europäischen Vereine der Sklerodermie) begleitet von mehreren Professoren das Wort, um die Abgeordneten und die Politik für den Kampf gegen ungleiche Behandlungen im Gesundheitswesen zu sensibilisieren und sicherzustellen, dass jedem Sklerodermie-Patienten in Europa der Zugang zu hochqualitativen Behandlungsmöglichkeiten gewährleistet ist. Ann Kennedy, FESCA-Vorsitzende, heisst alle Teilnehmer herzlich Willkommen. Die FESCA vertritt die Stimmen der Patienten in Europa. Sie umfasst 23 nationale Organisationen in 19 Ländern, deren Ziel unter anderem darin besteht, die Anstrengungen zu bündeln, um die Sklerodermie bekannt zu machen und eine Gleichheit bei den Behandlungen zu erreichen. Der 29. Juni wurde zu Ehren von Paul Klee, dem bekannten Maler, der selbst an Sklerodermie verstorben ist, zum Welt-Sklerodermie-Tag ausgewählt. Ann Kennedy bittet die Abgeordneten sich für unser Anliegen einzusetzen. « Die Behandlungsmöglichkeiten müssen verbessert werden. Darüber hinaus ist es wichtig, dass die pharmazeutische Industrie sich weiterhin für die medizinische Forschung interessiert und dabei das Ziel verfolgt, eine Partientenkartei zu führen, Hand in Hand zu arbeiten und die Behandlungen weiter zu verbessern ». Ausserdem haben mehrere Slerodermie-Patienten ihre Lebensgeschichte erzählt. Die Erzählung von Beata Garay, Vize-Präsidenin der FESCA, war äusserst bewegend. Mit Mut sprach sie über ihr Leben « vor » und « nach » der Diagnose. « Ich machte beruflich Karriere und arbeitete als Managerin bei einem grossen amerikanischen Unternehmen. Ich war aktiv, sportlich, das Skifahren war meine Leidenschaft und ich hatte viele Freunde. Plötzlich begann ich Probleme mit der Kälte zu bekommen.

29. Juni 2015 im Europäischen Parlament

Meine Arme begannen hart zu werden. Ich musste meinen Arbeitsplatz wechselnArzt sagt mir, dass ich, um zu Überleben mit dem Sport aufhören müsse und mir helfen lasse müsse. Mein verliess mich, ich musste meinen Job kündigen und zu meinen Eltern zurückkehren

Seit 2014 hat sie dank einer neuen Behandlungwiedergefunden, da sie weniger Schmerzen hat und wsoziales Leben führen konnte. Was schwer für sie ist, sind die Blicke der anderen. « Die Leute glauben, ich sei verbrannt oder hätte eine Schönheitsoperation hinter mir, aber das ist weit verfehltSchwierigkeiten, sich zu bewegen, jede alltägliche Geste wie zum Beispiel das Öffnen einer Flasche, ist kompliziert. Auch psychologisch ist es nicht einfach. Auch wenn sie versucht optimistisch zu bleiben, hat sie Stimmungsprobleme. Selten, aber glücklicherweise immerhin, geht sie mit Jugendfreunden aus, mit denen sie weiterhin in Kontakt stFESCA hat ihr viel geholfen, und sie formuliert einen Aufruf an die Parlamentarier: « Helfen Sie uns dabei, eine Behandlung zu finden Im Laufe dieses Tages wurden starke Botschaften vernommen, wie diejenige der Expertin und Beraterin von Eurordis und des nationalen Gesundheitsdienstes von England, Nicola Whitehill, die ebenfalls an Sklerodermie erkrankt ist. « Die Patienten brauchen verzweifelt effiziente Behandlungsmöglichkeiten. Die Pharma-Unternehmen könnten die Medikamente verändern und z.B. die Öffnung einer Flasche ändern, da es für die Sklerodermie-Erkrankten schwierig ist, einen Flaschendeckel aufzuschrauben. Genehmigungen zur Fertigung neuer Medikamente müssen schneller erteilt werden ».

Meine Arme begannen hart zu Ich musste meinen

Arbeitsplatz wechseln. Mein Arzt sagt mir, dass ich, um zu Überleben mit dem Sport aufhören müsse und mir helfen lasse müsse. Mein Partner verliess mich, ich musste meinen Job kündigen und zu meinen Eltern zurückkehren »

sie dank einer neuen Behandlung die Hoffnung hat und wieder ein wenig

für sie ist, sind die Blicke der Die Leute glauben, ich sei verbrannt oder hätte eine

Schönheitsoperation hinter mir, aber das ist weit verfehlt ». Sie hat Schwierigkeiten, sich zu bewegen, jede alltägliche Geste wie zum Beispiel

er Flasche, ist kompliziert. Auch psychologisch ist es nicht einfach. Auch wenn sie versucht optimistisch zu bleiben, hat sie Stimmungsprobleme. Selten, aber glücklicherweise immerhin, geht sie mit Jugendfreunden aus, mit denen sie weiterhin in Kontakt steht. Die FESCA hat ihr viel geholfen, und sie formuliert einen Aufruf an die

, eine Behandlung zu finden ».

wurden starke Botschaften vernommen, wie Eurordis und des nationalen

Gesundheitsdienstes von England, Nicola Whitehill, die ebenfalls an

Dr. Manuel Posada, Leiter des Forschungsinstituts für seltene Krankheiten in Spanien, weist darauf hin, dass die Lebensqualität der an seltenen Krankheiten leidenden Patienten zu wünschen übrig lässt. Dies lässt die Kosten für die Familie und die Gesellschaft beträchtlich ansteigen. ZuSenkung der Kosten ist eine frühzeitige Diagnose und rechtzeitiges Handeln erforderlich. Darüber hinaus « wird die Sklerodermie trotz vorhandener Symptome oft spät diagnostiziert. Wir haben eine Vorreiterrolle, da wir spezialisierte Kliniken zur sehr frühen Erkennung der Sklerodermie aufgebaut haben erklärt Prof. Denton und gemäss den Worten von Prof. Distler neue Behandlungsmöglichkeiten gefunden werden. mehrere klinische Versuche durchgeführt. In den nächsten Monaten müssen mehr als 1'000 Patienten gefunden werden. Die klinischen Versuche müssen weiterhin unterstützt werden und die Behandlungsstruktur muss verbessert werden ». Zusammenfassend ruft James Carver alle Mitglieder dazu auf, mit den Europaabgeordneten ihres Landes in Kontakt zu treten, um diese für unser Anliegen zu sensibilisieren. Die medizinische Forschung muss fortgeführt werden und die Öffentlichkeit muss dazu aufgefordert werden, sich den Erkrankten gegenüber zuvorkommender zu verhalten. Er wird weiterhin für sein Anliegen kämpfen und die Sklerodermie unterstützen.

29. Juni: Welt-Sklerodermie-Tag im Europäischen Parlament

Forschungsinstituts für seltene Krankheiten in Spanien, weist darauf hin, dass die Lebensqualität der an seltenen Krankheiten leidenden Patienten zu wünschen übrig lässt. Dies lässt die Kosten für die Familie und die Gesellschaft beträchtlich ansteigen. Zur Senkung der Kosten ist eine frühzeitige Diagnose und rechtzeitiges

wird die Sklerodermie trotz vorhandener Symptome oft Wir haben eine Vorreiterrolle, da wir spezialisierte

Kliniken zur sehr frühen Erkennung der Sklerodermie aufgebaut haben » Prof. Distler « müssen

neue Behandlungsmöglichkeiten gefunden werden. Derzeit werden ehrere klinische Versuche durchgeführt. In den nächsten Monaten

müssen mehr als 1'000 Patienten gefunden werden. Die klinischen Versuche müssen weiterhin unterstützt werden und die

arver alle Mitglieder dazu auf, mit den Europaabgeordneten ihres Landes in Kontakt zu treten, um diese für unser Anliegen zu sensibilisieren. Die medizinische Forschung muss fortgeführt werden und die Öffentlichkeit muss dazu aufgefordert werden,

zuvorkommender zu verhalten. Er wird weiterhin für sein Anliegen kämpfen und die Sklerodermie unterstützen.

Tag im Europäischen Parlament

Am 18., 19. und 20. Februar 2016 findet der nächste Weltkongress statt Dieser Kongress wird auf Englisch abgehalten und ins Portugisische, Spanische und Französische übersetzt. 18. Februar 18:30 bis 22:00 ⇒ Eröffnungszeremonie19. und 20. Februar ⇒ Kongress der Patienten Programmpunkte:

• Welches sind die Behandlungsoptionen bei Sklerodermie• Ist das Herz betroffen? • Warum fällt das Atmen so schwer? • Was kann ich gegen meine Verdauungsprobleme tun?• Was kann ich gegen meine Schmerzen in den Füssen tun• Soll ich eine Transplantation in Erwägung ziehen? • Kann ich es ohne Bedenken versuchen, schwanger zu werden?• Welche neuen Therapien stehen aktuell zur Verfügung?• Wer sind die Forscher und was kann die FESCA für uns tun?• Wie kann ich mit der Müdigkeit klarkommen? • Kann ich als Mann mit Sklerodermie Hilfe bekommen?• Wie können meine Familie und ich mit der Depression klarkommen?• Wie können erkrankte Kinder lernen, mit ihrer Krankheit zu leben?

18. bis 20. Februar 2016 - Lissabon

18., 19. und 20. Februar 2016 findet der nächste Weltkongress statt

Dieser Kongress wird auf Englisch abgehalten und ins Portugisische,

Eröffnungszeremonie Kongress der Patienten

Welches sind die Behandlungsoptionen bei Sklerodermie?

Was kann ich gegen meine Verdauungsprobleme tun? Was kann ich gegen meine Schmerzen in den Füssen tun?

Kann ich es ohne Bedenken versuchen, schwanger zu werden? Welche neuen Therapien stehen aktuell zur Verfügung? Wer sind die Forscher und was kann die FESCA für uns tun?

Kann ich als Mann mit Sklerodermie Hilfe bekommen? Wie können meine Familie und ich mit der Depression klarkommen? Wie können erkrankte Kinder lernen, mit ihrer Krankheit zu leben?

Lissabon

Ausserdem werden mehrere interaktive Sitzungen angeboten:

⇒ Vorführung Paraffinbad ⇒ Handübungen ⇒ Film über die Sklerodermie (Betroffenenbericht) « Beneath the

Surface » ⇒ Ernährung mit Sklerodermie (auf Portugiesisch) ⇒ Gespräch mit an Sklerodermie erkrankten Männern

Die 3-tägige Teilnahme am Kongress kostet 35 Euro (einschliesslich Getränke und Mittagessen). Wir schlagen Ihnen die folgenden drei Hotels vor:

⇒ FENIX MUSIC HOTEL 3* für 80,- Euro im Einzelzimmer und 85.- Euro im Doppelzimmer + Ortstaxe 1.- Euro/Tag

⇒ FÉNIX GARDEN HOTEL 3* für 75.- Euro im Einzelzimmer und 80.- Euro im Doppelzimmer + Ortstaxe 1.- Euro/Tag

⇒ SANA CAPITOL 3* für 71.- Euro im Einzelzimmer und 77.- Euro im Doppelzimmer + Ortstaxe 1.- Euro/Tag

Personen, die eine simultane Übersetzung wünschen, müssen zusätzlich 10.- Euro zahlen. Bitte melden Sie sich direkt an unter dem folgenden Link: http://web.aimgroupinternational.com/2016/patientcongress/ Für jegliche weitere Informationen nehmen Sie bitte mit unserem Komitee Kontakt auf.

Nach drei Jahren endete der Finanzierungszeitraum der EU für die DeSScipher-Projekte offziell zum 30. November 2015. Seit dem Start der fünf Beobachtungsstudien (Observational Trials (OTs)) wurden 2433 Patienten mit systemischer Sklerose prospektiv einem Screening unterzogen und 2162 Patienten in die fünf OTs eingeschlossen. Insgesamt nahmen 31 klinische Zentren an der Studie teil, die in Kroatien, Ägypten, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Italien, Russland, Rumänien, Spanien, der Schweiz, Türkei und Großbritannien ansässig sind (siehe nachfolgende Tabelle). Damit hat sich das DeSScipher-Projekt mit Ihrer Unterstützung im Bereich Beobachtungsstudien zum größten prospektiven Forschungsprojekt entwickelt, das je zum Thema systemische Sklerose unternommen wurde, und ist das ERSTE, das von der EU mit 3 Millionen Euro gefördert wurde. Die gute Nachricht ist, dass die DeSScipher-Beobachtungsstudien nun nicht ausgelaufen sind, sondern innerhalb des EUSTAR-Netzwerks unter Schirmherrschaft der “World Scleroderma Foundation“ für bis zu 2 Jahre fortgeführt werden, um das Erreichen der angestrebten Patientenzahl zu ermöglichen und die einzelnen Studien abzuschließen. Im Namen des gesamten DeSScipher-Teams möchten wir die Gelegenheit nutzen, Ihnen allen für Ihren Einsatz und die kontinuierliche Unterstützung von DeSScipher zu danken! Mit besten Grüßen im Namen des DeSScipher-Teams DeSScipher Projektkoordinator Prof. Dr. U. Müller-Ladner Dr. I.H. Tarner Dr M. Frerix A. Sosnovskaya

Zusammenfassung der DeSScipher-Studie

Informationstagung – Bad Nauheim 28. November 2015 Das internationale, von der EU geförderte FP7-Forschungsprojekt “DeSScipher“ wurde ins Leben gerufen, um die Behandlungsstrategien bei systemischer Sklerose, die Lebensqualität der Patienten und die Ausbildung der Ärzte zu verbessern, um für Menschen mit systemischer Sklerose bessere langfristige Therapieoptionen zu erarbeiten. Während das Follow-up der fünf Beobachtungsstudien des DeSScipher-Projekts immer noch in Gang ist, wurden vor kurzem die ersten faszinierenden, wichtigen Ergebnisse vorgelegt. Um jedoch das vollständige Bild zu erfassen und mehr Daten zu gewinnen, muss die Studie fortgeführt werden. Alle Teilnehmer des Projekts, die Vertreter und Ärzte der beteiligten Kliniken und die Vertreter der FESCA (31), waren zu der Tagung eingeladen. Während sich die international anerkannte Fachwelt über das Thema austauschen konnte, hatten Patienten (Vertreter der FESCA) Gelegenheit, Fragen zu stellen und mit den Fachleuten ins Gespräch zu kommen. Bei dieser Tagung wurde ein detaillierter Bericht über die Ergebnisse der einzelnen OTs (Beobachtungsstudien) präsentiert. Die Kerckhoff Klinik Bad Nauheim, Abteilung für Rheumatologie und Klinische Immunologie, bot den Rahmen für die Veranstaltung in Deutschland. Diese Klinik war auch Mitglied des Desscipher-Teams. Die Tagung fand im Kristallsaal des Kerckhoff-Rehabilitationszentrums statt. Insgesamt kommt man zu dem Ergebnis, dass die Krankheit sehr heterogen ist, es scheinen sich erste Anzeichen für Behandlungsunterschiede anzudeuten, aber es werden mehr Patienten im Follow-up benötigt. (Die Daten sind zu heterogen, um unterschiedliche Therapiewirkungen feststellen zu können und deshalb sind direkte Vergleiche zwischen den Behandlungsarmen nur schwer durchführbar. Die Zeitspanne wird als zu kurz erachtet, um adäquate Ergebnisse und eine optimale Behandlung erzielen zu können.) Die gute Nachricht ist, dass das Projekt um 2 Jahre verlängert wird. Kurze Zusammenfassung der Präsentationen Nach dem Vortrag der beiden eindrucksvollen Patientenberichte über “Die Enthüllung der Sklerodermie – aus Perspektive des Patienten” von Annelise Ronnow (Dänemark) und Joep Welling (Niederlande) übernahmen die Mediziner das Wort und starteten die Gespräche zu diesem komplexen Projekt und den Ergebnissen.

Wir hörten von Herrn Prof. Dr. Ulf Müller-Ladner etwas zur Idee, Geschichte und Konzept des DeSScipher-Projekts. Im Anschluss präsentierte Veronika Jäger das Programmieren und Management der Projektdatenbank, gefolgt von einem Vortrag zum Thema „Ethik und Monitoring” von Herrn Prof. Dr. Oliver Distler und Lara Spina. Der Zweck von Auditing und Monitoring besteht darin, die GCP(good clinical pratice)-Standards einzuhalten, um die Durchführung der Studie in Übereinstimmung mit dem Protokoll, den SOPs (standard operating procedures) und den regulatorischen Anforderungen zu bewerten, um die Rechte und das Wohlergehen der eingeschlossenen Patienten sicherzustellen und um zu gewährleisten, dass die Mitarbeiterteams an den Studienorten entsprechend geschult und die wesentlichen Studienunterlagen verfügbar sind. Herr Prof. Dr. Yannick Allanore berichtete über die Zukunft des DeSScipher-Projekts im Rahmen von EUSTAR (EULAR Scleroderma Research and Trial). Die gute Nachricht ist, dass das Projekt für 2 weitere Jahre fortgesetzt wird! In Teil II der Tagung wurden die vorläufigen Ergebnisse der fünf OTs in Wissenschaftlichen Berichten vorgestellt. Das Thema Prävention des Lungenbluthochdrucks (OT4) wurde von Herrn Prof. Dr. Yannick Allanore präsentiert (Zusammenfassung aktuell noch nicht verfügbar). Ein Vortrag zum Thema Prävention und Heilung von Fingerkuppenulzerationen (OT1) wurde von Herrn Prof. Dr. Marco Matucci Cerinic und Prof. Dr. Francesco del Galdo gehalten. Die vorläufigen Ergebnisse sind: Wenn bereits in der Vorgeschichte Fingerkuppen-ulzerationen (digital ulcers (DUs)) aufgetreten sind, ist dies ein wesentlicher Risikofaktor für die Entwicklung neuer DUs. Wurden die Patienten mit DUs in den letzten 6 Monaten ausschließlich mit einem Calciumkanalblocker behandelt, bestand ein um das 7-fache erhöhte Risiko für die Entwicklung neuer DUs im Vergleich zu allen anderen Behandlungsarmen. Die Behandlung mit einem Vasodilatator führt zu einer Abnahme der Häufigkeit von DUs. Die Kombinationstherapie (vasodilatierende + vasoaktive Behandlung) scheint ein rascheres Abheilen der DUs zu begünstigen.

Das Thema Behandlung der Arthritis (OT2) wurde von Herrn Prof. Dr. László Czirják präsentiert. In dieser OT lag die Anzahl der eingeschlossenen Patienten unter der Erwartung, daher war es nicht möglich, adäquate Ergebnisse für weitere Untersuchungen zu erhalten (Zusammenfassung aktuell noch nicht verfügbar). Die Behandlung der Lungenfibrose (OT3) wurde von Prof. Dr. Gabriela Riemekasten, Dr. Elise Siegert, Prof. Dr. Christopher Denton, Dr. rer. medic. Dörte Huscher vorbereitet und von Frau Dörte Huscher präsentiert. Die wesentlichen Ergebnisse auf Basis retrospektiver Daten: Die häufigsten Behandlungsformen sind GC, CYC, AZA, MTX und MMF, Patienten ohne Immunosuppressiva (ältere Patienten mit seit längerer Zeit bestehender, jedoch leichter SSc, geringere Beeinträchtigung der Lungenfunktion, geringere Comorbidität (Magen, Palpitationen), weniger Entzündungsmarker (SCL-70, CRP und CK), geringere Herz-Lungen-Beteiligung (PVR; diastolische Dysfunktion), die “tagtägliche“ Anwendung von Immunsuppressiva ist bei SSc-ILD-Patienten häufig anzutreffen, wobei diese eine große Vielfalt von Päparaten in Monotherapie oder als Kombination einnehmen, die Behandlungsschemata zeigen ausgeprägte Patientenmuster. Die heterogenen Patientenpopulationen in den Behandlungsarmen machen einen direkten Vergleich schwierig, selbst bei schichtweiser Gruppierung an der Basislinie nach DLCO oder FVC, waren die Gruppen zu heterogen, um unterschiedliche Wirkungen der Behandlung erfassen zu können. Die Studie Prävention schwerer Herzerkrankungen (OT5) wurde von Frau Prof. Dr. Gabriele Valentini vorgestellt (Zusammenfassung aktuell noch nicht verfügbar). Das Thema „Lebensqualität bei systemischer Sklerose” wurde von Frau Veronika Jäger, MSc und Prof. Dr. Ulrich Walker präsentiert (Zusammenfassung aktuell noch nicht verfügbar). Der Vortrag “Impuse talk – The future of SSc” wurde von unserem Honorargastredner, Herrn Prof. em. Dr. Frank Wollheim aus Lund, Schweden, gehalten. Er hat mehr als 240 Arbeiten zu Autoimmunerkrankungen veröffentlicht, von denen sich ein wesentlicher Teil mit Fibrose, Sklerodermie und deren Begleiterkrankungen beschäftigt. Er sprach davon, dass weitere Studien in Bereichen wie Fibrose, notwendig seien, die auch für andere Autoimmunerkrankungen sehr wichtig sind und für die zukünftige Forschung auf dem Gebiet

der systemischen Sklerose noch mehr Antworten entschlüsseln könnten. Die Zusammenfassung und der Abschluss der Tagung wurde von unserem Gastgeber und dem Leiter des Desscipher-Projektteams, Herrn Prof. Dr. Ulf Müller-Ladner übernommen. Für weitere Informationen zum Projekt besuchen Sie bitte www.desscipher.eu. Was ist das DeSScipher-Projekt? DeSScipher ist das erste internationale, von der EU finanzierte Forschungsprojekt und aktuell auch das größte Projekt zur seltenen Erkrankung der systemischen Sklerose (SSc). DeSScipher ist die Abkürzung für „to decipher the optimal management of systemic sclerosis“ (Entschlüsselung des optimalen Behandlungsmanagements bei systemischer Sklerose). Die Ziele dieses Projekts bestehen darin, die Behandlungsstrategien für Menschen mit systemischer Sklerose zu verbessern und den betroffenen Patienten damit zu helfen, mehr Lebensqualität zu erlangen. Die Projekte bestehen aus fünf nicht-interventionellen Beobachtungsstudien, die im April 2013 gestartet wurden und so ausgelegt sind, dass sie verschiedene Entwicklungsstadien der Krankheit von frühen, funktionell relevanten Manifestationen wie Fingerkuppenulzerationen und Arthritis der Hand bis zu späteren, schwerwiegenderen Organausprägungen reichen, wie der interstitiellen Lungenerkrankung, Lungenbluthochdruck und schweren Herzerkrank-ungen. Darüber hinaus zielt DeSScipher darauf ab, den Kenntnisstand von Menschen mit systemischer Sklerose und von Ärzten zu verbessern und durch die Entwicklung evidenzbasierter klinischer Leitlinien die Behandlungsoptionen für die Patienten zu verbessern. Die fünf Beobachtungsstudien (OTs)

Das DeSScipher-Projekt umfasst fünf Beobachtungsstudien, die so ausgelegt sind, dass sie verschiedene Entwicklungsstadien der Krankheit von frühen Manifestationen wie Fingerkuppenulzerationen und Arthritis der Hand bis zu späteren Organausprägungen umfassen, wie der interstitiellen Lungenerkrankung, Lungenbluthochdruck und schweren Herzerkrankungen.

OT 1 - Prävention und Behandlung von Fingerkuppenulzerationen Fingerkuppenulzerationen sind ein häufiges Problem und die Ursache funktioneller Beeinträchtigungen und eines wesentlichen Verlusts der Lebensqualität bei vielen Menschen mit systemischer Sklerose. Deshalb zielt diese Beobachtungsstudie darauf ab, die beste Behandlungsstrategie zur Prävention und Heilung von Fingerkuppenulzerationen zu ermitteln. OT 2 – Verbesserung der Handfunktion bei Gelenksentzündungen Neben Fingerkuppenulzerationen können auch Gelenksentzündungen bei Menschen mit systemischer Sklerose eine Verschlechterung der Handfunktion bedingen. Daher besteht das Ziel dieser Studie darin, die Inzidenz der Arthritis, potentielle Indikatoren für deren Beginn und die beste Behandlungsstrategie bei Gelenksentzündungen zu untersuchen. OT 3 – Vorbeugung und Behandlung der Lungenfibrose (interstitielle Lungenerkrankung) Lungenfibrose und die dadurch bedingte Kurzatmigkeit sind eine der wichtigsten Organbeteiligungen bei systemischer Sklerose, die die Lebensqualität mindern und den täglichen Aktionsradius beeinträchtigen. Diese Beobachtungsstudie hat das Ziel, den aktuellen Status der klinischen Praxis zur Behandlung bei Lungenfibrose, deren Wirkung auf die Lungenfunktion und das Fortschreiten der Erkrankung sowie mögliche Prognosefaktoren für das Ansprechen auf eine Therapie zu untersuchen. OT 4 – Entwicklung und Vorbeugung von Lungenbluthochdruck Mehrere neue Behandlungsoptionen wurden in den letzten Jahren entwickelt, die die Lebensqualität von Menschen mit systemischer Sklerose und damit einhergehendem Lungenbluthochdruck verbessern konnten. Leider ist der Lungenbluthochdruck immer noch eine schwere Komplikation der systemischen Sklerose. Aus diesem Grund konzentriert sich diese Studie auf den Zeitraum bis zum Einsetzen des Lungenbluthochdrucks und untersucht, ob es Arzneimittel gibt, die der Entwicklung des Lungenbluthochdrucks vorbeugen bzw. dies hinauszögern können. OT 5 – Entwicklung und Vorbeugung von Herzbeteiligungen Eine Herzbeteiligung ist häufig eine stille Manifestation der Krankheit, die bei drei von vier Patienten mit systemischer Sklerose ohne Beschwerden besteht. Jedoch kann sie in manchen Fällen im Schwere-

Grad fortschreiten. Diese Studie untersucht vor allem die frühen Stadien der Herzerkrankung und das Potential der verschiedenen Arzneimittel, um bei Menschen mit systemischer Sklerose kardialen Ereignissen vorzubeugen.

Die Aktivitäten der FESCA im Rahmen des DeSScipher-Projekts

FESCA aisbl. ist ein vollwertiger Partner des DeSScipher-Projekts und seit Beginn der fünf Beobachtungsstudien intensiv darin eingebunden. Die Hauptaufgabe der FESCA besteht darin, das Forschungsprojekt in Europa und in seinen MItgliedsländern publik zu machen. Die Aktivitäten zur Einführung des Projekts fanden überwiegend im Jahr 2013 statt, aber einige Mitgliedsländer haben sich erst 2014 angeschlossen, um das Projekt weiter zu verbreiten. Die FESCA unterstützte das Projekt bei ihrem Kongress “World Scleroderma Day“ (WSD) in den Jahren 2013, 2014 und 2015. In diesem Jahr fanden ebenfalls zahlreiche Projektveranstaltungen statt, als DeSScipher z.B. an unserem FESCA-Stand bei der EULAR in Rom und auch im Europaparlament in Brüssel anlässlich des WSD präsentiert wurde. Zum Abschluss des Projekts wurde am 28. November 2015 in Bad Nauheim eine Informationstagung abgehalten. Nächste Schritte Die endgültigen wissenschaftlichen Ergebnisse können 2016 bekannt gegeben werden. Die Aufgabe der FESCA besteht darin, die Ergebnisse in unseren Mitgliedsländern bekannt zu machen. Die nächste öffentliche Veranstaltung, bei der die Ergebnisse präsentiert werden, ist der 4. Weltkongress zum Thema Systemische Sklerose, der vom 18. – 20. Februar 2016 in Lissabon, Portugal, stattfindet Vielen Dank für den Beitrag unserer Mitgliedsvereinigungen, die uns helfen, diese großartige Anzahl von Teilnehmern zu erzielen und so unserem Projekt zum Erfolg zu verhelfen! Beata Garay Toth Vizepräsidentin der FESCA DeSScipher Koordinatorin

Neues aus der Forschung: Neue, gezielte Therapien gegen Fibrose in klinischen Studien Prof. Dr. Oliver Distler, Zürich

Die Therapiemöglichkeiten der systemischen Sklerose (SSc) haben sich in den letzten Jahren bemerkenswert entwickelt. Dies betrifft vor allem die verschiedenen Organmanifestationen, für die heutzutage eine Reihe von Medikamenten zur Verfügung steht. Die grössten Fortschritte wurden dabei für den Lungenhochdruck erzielt. Hierfür gab es noch bis in die 90er Jahre keinerlei spezifische Medikamente. Heute hat man nicht nur gelernt, den Lungenhochdruck wesentlich früher zu erkennen, man kann auch mit speziell für den Lungenhochdruck entwickelten Medikamenten sehr gut behandeln. Dadurch hat die Lebensqualität der Betroffenen deutlich zugenommen, und auch die Gesamtprognose und das Überleben sind besser geworden. Ähnlich stehen spezielle Behandlungsmöglichkeiten beispielsweise für das Sodbrennen, die Nierenkrise oder die Durchblutungsstörungen der Finger zur Verfügung. Anders sieht es leider für die Behandlung der Gesamterkrankung und speziell der Bindegewebsvermehrung (Fibrose) aus, die der Erkrankung den Namen gibt (Sklerodermie = harte Haut). Die Fibrose ist für eine Vielzahl von Veränderungen bei den Sklerodermie-Betroffenen verantwortlich, am augenscheinlichsten ist dies bei der Hautfibrose und der Lungenfibrose, sie spielt aber auch bei anderen Organveränderungen eine Rolle. Die Empfehlungen der European League against Rheumatism (EULAR) fassen die aktuellen Therapiemöglichkeiten der Fibrose zusammen: Vollständig geeignet ist kein Medikament. Es gibt gewisse Hinweise für eine mögliche Wirksamkeit von Methotrexat, die aber auf älteren und teilweise kleineren Studien beruht. Methotrexat wird daher manchmal bei Hautfibrose eingesetzt, vor allem wenn parallel eine Gelenkentzündung vorliegt. Cyclophosphamid (Endoxan) ist ebenfalls ein Medikament, welches das Immunsystem unterdrückt und eine Wirkung bei manchen Patienten mit Lungenfibrose gezeigt hat. Aber auch hier sind die Effekte bestenfalls moderat und Cyclophosphamid sollte wegen Langzeitnebenwirkungen nur eine kürzere Zeit (maximal 6-12 Monate) gegeben werden. Schliesslich gibt es noch die autologe Stammzelltransplantation, die ein wirksames, aber nebenwirkungsreiches Therapieverfahren darstellt und daher nur für ausgesuchte Patienten mit sehr schlechter Prognose verwendet wird.

Die Forschung

Erfreulicherweise haben sich in der Grundlagenforschung über die Entstehungsmechanismen der Fibrose in den letzten Jahren entscheidende Durchbrüche ergeben. Es konnten Stoffwechselwege identifiziert werden, die für die Entstehung der Fibrose von grosser Bedeutung sind. Darauf basierend wurden Medikamente entwickelt, die spezifisch gegen diese Stoffwechselwege gerichtet sind. Auf diesem Wege sind neue Medikamente entstanden, die speziell gegen die Fibrose gerichtet sind. Diese wurden in zahlreichen präklinischen Experimenten getestet (sowohl in Zellkulturversuchen als auch in Tierexperimenten) und zeigten dort vielversprechende Ergebnisse bei einer guten Verträglichkeit. In einem weiteren Schritt werden diese teilweise neuen Medikamente nun nach den vielversprechenden Voruntersuchungen bei Patienten mit Sklerodermie geprüft. Hierbei handelt es sich um grosse internationale Studien, an denen sich zahlreiche Sklerodermie Zentren auf der ganzen Welt, insbesondere in Europa und den USA, beteiligen. Tabelle 1 gibt einen Überblick über die Medikamente, die derzeit getestet werden oder in Kürze in die Testung gehen werden. Auch in der Schweiz werden diese Studien an mehreren Zentren durchgeführt, sodass diese neuen vielversprechenden Medikamente auch für unsere Patienten zur Verfügung stehen. Üblicherweise werden Patienten mit kurzer Krankheitsdauer (je nach Studie zwischen 18 Monaten und 5 Jahren) und bedeutender Haut-Fibrose oder Lungenfibrose gesucht. Diese Studien werden als Plazebo Studien durchgeführt. Diese neuen Entwicklungen wecken grosse Hoffnungen für eine wirksame Therapie der Fibrose und der systemischen Sklerose allgemein. In der Tat hat beispielsweise eine Voruntersuchung mit dem Medikament Tocilizumab sehr gute Effekte bei Patienten mit systemischer Sklerose im Vergleich zur Plazebo - Behandlung gezeigt. Sollten sich diese vielversprechenden Ergebnisse in den aktuellen Studien bestätigen, so ist eine Zulassung von wirksamen Medikamenten in einigen Jahren zu erwarten. Sollten Sie an einer Mitwirkung an den erwähnten Studien interessiert sein, wenden Sie sich bitte für weitere Informationen über unten stehenden Kontakt an uns. Wir teilen Ihnen dann auch gerne ein Studienzentrum in Ihrer Nähe mit. Bitte informieren Sie auch Ihre Mitbetroffenen über die verfügbaren Studien. Prof. Dr. Oliver Distler Klinik für Rheumatologie - UniversitätsSpital Zürich sklerodermie@usz.ch - 044 255 29 77

Tabelle: Neue Therapien in der klinischen Testung

Zielmolekül Medikament Welche Patienten?

Lösliche Guanylat Zyklase

Riociguat

sGC Stimulator

Hautfibrose mit diffuser Verteilung

Krankheitsdauer < 18

Monate

Multiple Tyrosinkinasen

Nintedanib

Tyrosinkinaseinhibitor

Lungenfibrose > 10% des Lungengewebes betreffend

Krankheitsdauer < 5 Jahre

Serotonin Rezeptor 2

Tergurid

5-HT2 Antagonist

Hautfibrose mit diffuser Verteilung

Krankheitsdauer < 18

Monate

Interleukin-6

Tocilizumab

Antikörper gegen den Interleukin-6 Rezeptor

Hautfibrose mit Entzündung

Krankheitsdauer < 5 Jahre

PPAR IVA-337

Pan-PPAR Agonist

Hautfibrose mit diffuser Verteilung

Krankheitsdauer < 3 Jahre

Prof. Dr. Oliver Distler

Von den Regionalgruppen organisierte Treffen

• Aargau 20. April und 5. Oktober 2016 • Basel noch nicht festgelegt • Luzern 16. April und 8. Oktober 2016

Informationen und Anmeldung bei Frau Giovanna Altorfer Tel. 062 777 22 34

• Bern 7. April 2016 1. September 2016

24. November 2016

Informationen und Anmeldung bei Frau Joëlle Messmer Tel. 034 461 02 23

• Romandie Ausflug geplant im September Informationen und Anmeldung bei Frau Nadine Paciotti Tel. 024 472 32 64

• Thurgau 22. April 2016 4. November 2016

Informationen und Anmeldung bei Frau Gertrud Wiesmann Tel. 052 720 13 20

• Zürich 15. April 2016 Ausflug geplant im Juli

07. Oktober 2016 Informationen und Anmeldung bei Frau Elisabeth Rohner Tel. 044 825 47 45

Wichtige Daten – Regionalgruppen

• Generalversammlung am Samstag, den 4. Juni Die Generalversammlung findet statt auf der St. Petersinsel (Biel). Von Biel aus werden wir dort in einem Schiff hinfahren, um in geselliger Runde gemeinsam zu Mittag zu essen. Weitere Informationen werden Ihnen in Kürze zugestellt.

• Bern 27. Oktober 2016 Prof. Villiger organisiert einen Patiententag im Inselspital Bern Informationen bei Frau Joëlle Messmer unter 034 461 02 23 oder direkt auf: www.rheumabern.ch

Patiententage in der Schweiz

4. Juni 2016

Generalversammlung am Samstag, den 4. Juni 2016

findet statt auf der St. Petersinsel (Biel). Von hinfahren, um in geselliger Runde

Villiger organisiert einen Patiententag im Inselspital Bern.

034 461 02 23

Patiententage in der Schweiz

Regionalgruppen Aargau-Solothurn Giovanna Altorfer 062 777 22 34 Basel Giovanna Altorfer 062 777 22 34 Bern Joëlle Messmer 034 461 02 23 Luzern-Zentralschweiz Giovanna Altorfer 062 777 22 34 Romandie Nadine Paciotti 024 472 32 64 Tessin Anna Maria Milani 091 946 13 74 Thurgau Gertrud Wiesmann 052 720 13 20 Zürich Elisabeth Rohner 044 825 47 45

Adresse sclerodermie.ch 3000 Bern www.sclerodermie.ch - info@sclerodermie.ch Postkonto 12-864923-6 CHF FR 024 472 32 64 DE 077 406 09 58 IT 062 777 22 34

Herausgeber sclerodermie.ch / Druck ch-print à Cully Erscheinung 2 x pro Jahr / Titelblatt Laurance Trachsel