EUPATI-EU und DE:Patientenkompetenz

aufbauen

Tamás Bereczky, EUPATI-DE Koordinator

http://de.eupati.eu – tamas@eupati.eu

n Für meine Forschung keine Unterstützung erhaltenn Ein Teil meines Gehalts kommt indirekt von der

pharmazeutischen Industrien Honorar für Reden wird an EUPATI gespendetn Werke unter Creative-Commons-Lizenz offen zugänglichn Danksagungen an:

• Jan Geissler• Denis Lacombe• Matthias Gottwald• Matthew May• David Haerry• Luis Mendao• Florian Klett• Claas Röhl

2

Interessenserklärung

Inhalt

n Wessen Krankheit ist es?n Ein bisschen Theorien Arzneimittelentwicklung aus der Perspektive der

Patientenn EUPATI – Die Europäische Patientenakademie

• europaweites EUPATI-Programm• Landesplattform EUPATI Deutschland

n Ergebnisse, aktuelle Aktivitäten und Herausforderungen

n Pläne für EUPATI Deutschland

3

4

Wessen Krankheitist es?

Lernen und Selbstbildung = Patientenexperte

Wissenschaftliches Lernen und gesundheitspolitisches Engagement sind

eng verbunden.

Wenn Sie es erlernen konnten, dann kannich es auch.

Wissenschaftliches Lernen und gesundheitspolitisches Engagement sind engverbunden

Wissen, was man

erreichen will

Wissen, wieman es

erreichenkann

Informierte Patienten sind einfach gesünder§ Paterick, T. E., Patel, N., Tajik, A. J., & Chandrasekaran, K.

(2017). Improving health outcomes through patient educationand partnerships with patients. Proceedings (Baylor University. Medical Center), 30(1), 112–113.

§ Adams, R. J. (2010). Improving health outcomes with betterpatient understanding and education. Risk Management and Healthcare Policy, 3, 61–72. http://doi.org/10.2147/RMHP.S7500

§ Informed Patients Have Better Surgical Outcomes: https://www.fiercehealthcare.com/practices/educate-patients-and-they-have-better-surgical-outcomes-study-finds

§ Engaged, Informed Patients Help Ensure Better Outcomes: https://www.empr.com/painweek-2014/engaged-informed-patients-help-ensure-better-outcomes/article/368984/

§ Approaches to Patient Education: Emphasizing the Long-Term Value of Compliance and Persistence; Gold, Deborah T. et al.; The American Journal of Medicine , Volume 119 , Issue 4 , S32 -S37

Neue Beziehungenn Wachsende Zahl von Patientenexpertenn Informierte Patienten haben mehr Wissen,

und ihre Bedürfnisse sind auch spezifischern Paternalismus ist Vergangenheitn Patienten reden auch mit Forschern direktn Open Access – Demokratisierung der

Wissenschaftn Revolution der Datenn ABER AUCH: stärkere Bewegungen gegen

wissenschaftliches Denkenn Ende des Positivismus

(vielleicht)

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Theoretisches Modell der Einbindung

InnovationSinnvolle TeilnahmeInteraktionenEthischeÜberlegungen

Bereczky, 2016; Wienold, M., Community Participation in Clinical Research, Hanover, 1997 and Darbyshire, J.,Patient Groups - Do they have anything to say?, in: European AIDS Treatment News, Spring 2001, 8-9.

n Soziale Medien• Patienten sprechen miteinander• Patienten sind nicht mehr unbedingt nur auf Ärzte angewiesen• Die Hierarchie und die patronisierende Einstellung werden angefochten• Pharmazeutische Hersteller folgen auch dem Diskurs in sozialen

Medien• Tweet-Chats, Konferenzberichte, Gerede, Ratschläge, Buzz• Patienten wissen manchmal mehr über Preise, Systeme und Studien

als der Arzt oder die Krankenpflegekräfte L

n Big Datan Doctor Googlen Apps

• Therapietreue• Lebensqualität• Krankheitsmanagement

11

Neue Technologien und soziale Medien

Phasen der Arzneimittelentwicklung

12

Von etwa 8.000 Molekülkandidaten

kommen nur 5 jemals in klinische Studien

am Menschen und 1 in den Markt

“In vitro” (z.B. Zellen im

Reagenzglas) sowie

Tierversuche

“In vivo”

in Menschen

Marktzugang,

Erstattung und

Überwachung

Behördliche

Begutachtung

13

In 3 Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einerwachsenden Zahl Patienten getestet

14

In 3 Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einerwachsenden Zahl Patienten getestet

Phase II Studie:Therapeutischer Effekt, optimale Dosis, Toxizität

Phase III Studie:Große multizentrische Vergleichs-

Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich mit der

Standardtherapie.

Ziel: Behördliche Zulassung

Phase I Studie:Optimale Dosis,

Pharmakokinetik,Toxizität

15

16

Prüfung, Zulassung, Nutzenbewertungund Erstattungsentscheidungen

HTA/Nutzenbewertung

17

Nach Zulassung und Erstattungsentscheidungoptimieren spätphasige Studien die Therapieund sammeln Sicherheitsdaten

Phase IV Studien:Real-World-Daten,

Therapieoptimierung zugelassener Therapien

HTA

/Nut

zenb

ewer

tung

18

Was passiert wo? ZusammenspielInternationale Ebene / Landesebene

Internationale Forschung und Entwicklung EUEMA* Landesebene

Versorgungsforschung und Therapieoptimierung auf internationaler

und Landesebene

* EU/Zentralisiertes Verfahren vorgeschrieben für Produkte aus biotechnologischer Herstellung, Gentherapien, Körperzellentherapeutika oder Arzneimittel aus Tissue Engineering (Gewebezüchtung), Arzneimittel für seltene Erkrankungen, Arzneimittel für die Behandlung von HIV oder AIDS, Krebs, neurodegenerativen Erkrankungen, Autoimmunerkrankungen oder anderen Immunstörungen, Viruserkrankungen oder Diabetes

HTA

/Nut

zenb

ewer

tung

19

Zusammenspiel zwischen akademischerWissenschaft und Industrie

20

Forschungs-planung

TargetAuswahl

Leitstruktur-identifizierung

Leitstruktur-optimierung

NichtklinischeSicherheits-bewertung Phase I Phase II Phase III Zulassung

Markt-zugang,PV, LCM

AkademischeWissenschaft

Pharma-industrie

Primär inakademischenInstitutionen

Primär inder Industrie

Primär in (Uni)-Kliniken Primär in der

Industrie

Forschungund Entdeckung

Nicht-klinische

Entwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II & III

Zulassung,Marktzugang, Phamakovigi-

lanz

Im gesamten F&E Prozess gibt es viele konkreteAnsätze der Patientenbeteiligung

21

Geissler, Ryll, Leto, Uhlenhopp, Therapeutic Innovation & Regulatory Science (2017), doi: 10.1177/2168479017706405

HohesFachwissen erforderlich

MittleresFachwissen erforderlich

Forschungs-design und Planung

Forschungs-prioritäten Studiendurchführung

Bewertung, Marktzugang &Kommunikation

Prüfplan-synopse

Forschungs-finanziering

PraktischeErwägungen

Patienten-broschüren

Patienteninfo& Einwilligungs-erklärung

Ethik-kommission

Studien-berichte / Ergebnisse

Arzneimittel-Zulassung

Ergebnis-kommunikation

Studien-steuerungs-beirat

Information an Probanden

Forschungs-prioritätensetzen

Prüfplan-erstellung

Investigator meeting

Data & Safety Monitoring Committee

Nutzen-bewertung

Beteiligung in frühen Phasen hat größten Einfluss auf Patienten, heutige Beteiligung ist aber oft in späten Entwicklungsphasen

Data & Safety MonitoringCommittee

Informed Consent

Improving Patient Involvement in Medicines Research and Development: A Practical Roadmap. Geissler, Ryll, Leto, Uhlenhopp, Therapeutic Innovation & Regulatory Science (2017), doi: 10.1177/2168479017706405

Forschungs-design und Planung

Forschungs-prioritäten Studiendurchführung

Bewertung, Marktzugang &Kommunikation

Prüfplan-synopse

Forschungs-finanziering

PraktischeErwägungen

Patienten-broschüren

Patienteninfo& Einwilligungs-erklärung

Ethik-kommission

Studien-berichte / Ergebnisse

Arzneimittel-Zulassung

Ergebnis-kommunikation

Studien-steuerungs-beirat

Information an Probanden

Forschungs-prioritätensetzen

Prüfplan-erstellung

Investigator meeting

Data & Safety Monitoring Committee

Nutzen-bewertung

Auswirkungauf Patienten

HeutigePatientenbeteiligung

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Zusammenspiel zwischen akademischerWissenschaft und Industrie

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Forschungs-planung

TargetAuswahl

Leitstruktur-identifizierung

Leitstruktur-optimierung

NichtklinischeSicherheits-bewertung Phase I Phase II Phase III Zulassung

Markt-zugang,PV, LCM

AkademischeWissenschaft

Pharma-industrie

Primär inakademischenInstitutionen

Primär inder Industrie

Primär in (Uni)-Kliniken Primär in der

Industrie

Forschungund Entdeckung

Nicht-klinische

Entwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II & III

Zulassung,Marktzugang, Phamakovigi-

lanz

Patienten-organisationen

Ziel = konstante Einflussnahme über alle Prozesse

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…was ist zu tun / wissen um Forschungsprioritäten (mit) zusetzen?• Basiswissen erlangen, weiterzubilden, die Sprache der Forschenden

und der Behörden lernen (zB via EUPATI; NPO / öffentliche Initiativen

• Sich / seine Bedürfnisse / Wünsche kennen und die Gaps formulieren

• die Akteure im Umfeld zu kennen, welches dies eventuell möglich machen könnten

• Fähigkeiten Netzwerke zu knüpfen und Vertrauensvolle Beziehungen aufzubauen

• Das sich verändernde rechtliche, regulatorische Umfeld kennen und im Blick behalten

25

Partizipationsleiter nach Arnstein(1969)

Partizipationsleiter nach Arnstein (1969)

Partizipation in der Rheumatologie 2015 de Wit M, Kvien T, Gossec L Patient participation as an integral part of patient-reported outcomes development ensures the representation of the patient voice: a case study from the field of rheumatology 26

1. Da öffentliche Geldgeber Beteiligung der Patienten bei der Festlegung von Forschungsprioritäten in den Niederlanden fördern: ‘Dialog Model’ entwickeltn Kennzeichnung: Interaktion und Dialog zwischen allen Beteiligten n Sechs Phasen: (1) Einleitung und Vorbereitung, (2) Konsultation, (3) Priorisierung, (4)

Integration, (5) Programmierung und (6) Implementierung.

Quelle / Author Janneke Elbersehttp://www.invo.org.uk/patient-involvement-in-setting-research-priorities-in-the-netherlands/

2. INVOLVE (www.invo.co.uk )INVOLVE wurde 1996 gegründet und ist Teil des National Institute for Health Research und wird von diesem finanziert, um eine aktive Beteiligung der Öffentlichkeit in den Bereichen NHS, öffentliche Gesundheit und Sozialfürsorgeforschung zu unterstützen. Es ist eines der wenigen staatlich finanzierten Programme seiner Art in der Welt.

Beispiel für erfolgreiches Modell

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EUPATI Patient ExpertsTraining Course-- für Patientenexperten

EUPATI bietet Bildung auf verschiedenen Ebenen

EUPATI Educational Toolbox - Bibliothek-- für Patientenvertretern

EUPATI Internet Library-- für das allgemeine Publikum

EnglischFranzösischDeutschSpanischPolnischItalienischRussisch(Rumänisch)(Portugesisch)(Dänisch)

Englisch

1.Entdeckungvon Arzneien

2.PreklinischeEntwicklung

3.KlinischeEntwicklung

4.KlinischeStudien

5.Behörden, Sicherheit, Pharmako-vigilanz

6.Health Technology Assessment

Ihalte von EUPATI

n Gesamter Kurs herunterladbar

n Videos

n Präsentationen

n Bilder (in den Artikeln)

n Quizze

29

EUPATI Toolbox in 9 Sprachen, inkl. Deutsch

• Mehr als 500.000 individuelleNutzer haben bereits die EUPATI-Toolbox verwendet

• Drittstärkste Sprache ist Deutsch

30Illustrationen

>3.500 Artikel

Fallstudien

EUPATI-EU ist für mindestens 2 weitere

Jahre als “EUPATI Programme” gesichert

n Seit Februar 2017 permanentes Konsortialprogramm

unter Leitung vom Europäischen Patientenforum (EPF)§ 3. EUPATI Patientenexperten-Trainingkurs gestartet im Sept 2017§ EUPATI Toolbox in 9 Sprachen, inkl. Deutsch§ “Mini-Course Starter Kits” und Train-the-Trainer§ Update der Inhalte (Toolbox, Kurs)§ 18 Landesplattformen – Koordination und Unterstützung§ Alumni-Netzwerk wird aufgebaut§ Evolution des Programms (EUPATI FUTURE Team)

IMI Call

1:

not funded

2015 2016 20172012 2013 20142010 2011

2-stage

application,

consortium

building

EUPATI IMI Project 2012-2016:

patient-led PPP of patients, academia, NGOs and industryEUPATI

Programme

201831

EUPATI Kurse 1+2:Graduenten aus 58 Indikationsgebieten

32

1 Achondroplasia1 Adrenoleukodystrophy1 Allergy and airways diseases1 Arthritis

1Asperger´s syndrome/Fibromyalge and Chronic Fatigue Syndrome

1 Asthma1 Attention Deficit Hyperactivity Disorder1 Autoimmune disease1 Brain tumours3 Breast cancer4 Cancer1 Cardiovascular1 Chronic Fatigue1 Coeliacy1 Cystic Fibrosis3 Diabetes1 Disability1 Ehlers-Danlos Syndrome1 Endocrine tumours2 Endometriosis1 Epidermolysis bullosa (EB)1 Fibromyalgia2 Gaucher Disease4 General advocacy1 Genetic Disorders3 Haemophilia10Hematological Cancer1 Hereditary haemorrhagic tel. (HHT)

2 HIV1 Incontinent patients1 Leber’s Hereditary Optic Neuropathy1 Lipoprotein Lipase Deficiency1 Lung conditions1 Lupus1 McCune Albright syndrome3 Melanoma1 Mental Health4 Multiple Sclerosis2 Muscular atrophy6 Muscular Dystrophy1 Neurofybromatosis2 Paediatric1 Paediatric Cancer1 Parkinson's Disease1 Primary Immunodeficiences

1Primary Sclerosing Cholangitis/liver and bile duct disease

1 Pulmonary Hypertension4 Rare Diseases1 Rare diseases/Friedrich’s Ataxia

1Rare diseases/Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

1 Rare diseases/Pituitary1 Rare diseases/Tuberous Sclerosis1 Respiratory diseases1 Rett Syndrome6 Rheumatic diseases1 Sight loss1 Thalassaemia1 Vasculitis

Namen auf www.eupati.eu:

Rollenwechsel für EUPATI-Kursteilnehmer: Aus Patientenvertretern werden Aktivisten

Role Before EUPATI After

Member of patient organisation, not actively involved 17% 2%Active role in a patient organisation 62% 71%Leadership role in a patient organisation 62% 71%Employee of a patient organisation 25% 23%Volunteer role in a patient organisation 60% 67%Presenting at conferences, workshops etc. 63% 83%Advising a pharmaceutical company 13% 44%Advising a regulatory agency 21% 42%Advising a reimbursement agency 4% 8%

EUPATI-Fellows übernehmen zunehmend Führungsrollen und arbeiten mit Pharma-, Regulierungs- und HTA-Gremien

zusammen. Rollenwechsel bedeuten auchIdentitätsverschiebungen. 33

Geprüfter Produktions- und Qualitätssicherungsprozess(öffentlich dokumentiert)

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EUPATI-Leitlinien für die Interaktion von Patientenorganisationen in R&DEUPATI-Leitlinien für die Interaktion von Patientenorganisationen mit Industrie, Zulassungsbehörden,Ethikkommissionen und HTA-Instituten

à EUPATI.eu > Resources > Guidances (Englisch)à de.EUPATI.eu > Leitlinien (Deutsch)

18 EUPATI-Landesplattformen

EUPATI Landesplattformen...n bringen die Akteure im Land zusammenn bilden über R&D und regulatorische Prozesse weitern treiben die Nutzung von EUPATIs TrainingsmaterialLandesplattformen in AT, FR, DE, IE, IT, LU, MT, PL, ES, CH, UK, DK, SK, PT, NO voranWeitere Initiativen in NO, GR, RO, SRB, SE

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EUPATI Deutschland

Ziele der EUPATI-Landesplattform

n Die Bedürfnisse, Belange und Erfahrungen von deutschen Patienten stärker in den Fokus der Arzneimittelforschung und -entwicklung zu rücken.

n EUPATI-Weiterbildungsmaterial und weitere Informationen Patienten bzw. ihren Vertretern in Deutsch zur Verfügung zu stellen.

n Vor Ort Trainings- und Informationsmaßnahmendurchzuführen.

38

EUPATI-DETeamn Kerngruppe (alle 4

Akteure + deutsche EUPATI Absolventen)

n Freundeskreise• Patienten• Wissenschaft• Behörden

n Förderkreisn Virtuelles Büro

mit Tamas als Koordinator

EUPATI trägt zum BfArM-Pilot zur Patientenbeteiligung bein EUPATI genannt in

Verfahrensordnung zur Gewinnung von PatientInnEn als Sachverständige in zentralen Zulassungsverfahren

n EUPATI hat in 3 Verfahren potentielle Patientensachverständige vorgeschlagen

40

Deutsche EUPATI-Absolventen des englisch-sprachigen Patientenexpertenkursesn EUPATI Kursabsolventen aus Deutschland

– weitere in Kurs 3 seit September 2017

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Berlin als Meetingplatz für alle EUPATI-Landesplattformen im Juni 2017 und Mai 2018

n Am 29.6.2017: 15 EUPATI-Landesgesellschaften in Berlin, um sichabzustimmen und voneinander zulernen.

n “Train the Trainer” Workshop am 30.6.2017

n Prof. Süssmuth alsEUPATI-Schirmherrinauf demHauptstadtkongressim Juni 2017

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EUPATI-DE Webinare für die

nächsten Monate

n Februar – Jan Geissler, Arzneimittelentwicklung

und Patientenbeteiligung

n März – Bettina Ryll, Melanoma Patient Network Europe, Wissenschaftliche Literatur als Laien lesen und

verstehen

n April – Dr. Martin Viehweger, HIV und Allgemeinmedizin, Praxis Cordes Berlin, Zusammenarbeit mit Patienten

aus der Perspektive eines jungen Arztes, der selber

auch als Aktivist tätig ist

n Mai – Prof. Dr. Jürgen Rockstroh, Hepatologe, Uniklinik Bonn, Erfahrungen eines international anerkannten

Forschers mit der Zusammenarbeit mit

Patientencommunity und in CABs

n Juni – Prof. Dr. Detlev Niese, i.R. – Uniklinik Bonn Erfahrungen aus den frühen Jahren von EUPATI, und

wie Industrie aufgrund der Leitlinien mit PatientInnen

zusammenarbeiten kann

n (Pipeline) – Neue Webinare und zusätzliche Themen von EUPATI AT und CH, die wir noch nicht kennen – Beispiel das Webinar über Forschungsprioritäten

Nächste Schritte in 2018

n Weiterbildungsaktivitäten • Webinare• Trainingsmeetings

n Aufbau der Freundeskreise (Patienten, Wissenschaft, Behörden)

n Aufbau des Förderkreises (Industrie, andere Förderer) mit Face2Face-Förderkreistreffen

n Teilnahme am BfArM-Pilotprojekt zur Patientenbeteiligungn Zusammenarbeit mit den EUPATI-Landesplattformen in CH, ATn Aufbau und Einführung des gesamten Kurses für den

deutschsprachigen Raum in Europa

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Bleiben wir in Kontakt!tamas@eupati.eu