Thomas Jaecklin & Marc Brinkman Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012...
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Transcript of Thomas Jaecklin & Marc Brinkman Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012...
Thomas Jaecklin & Marc Brinkman
Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012
AFQ056/Mavoglurant für Fragiles XAktuelle klinische Studien
Kleine Konzeptstudie zeigt hohe Wirksamkeit in einer Subpopulation* (25-30%) von FXS Patienten
Allgemein gute Verträglichkeit
Tabelle zeigt Nebenwirkungen von ≥2 Teilnehmern
Nebenwirkungen AFQ056n (%)
Plazebon (%)
Müdigkeit 6 (20.0%) 4 (13.3%)
Kopfschmerzen 4 (13.3%)
Änderungen im Affekt 2 (6.7%) 2 (6.7%)
Durchfall 2 (6.7%) 1 (3.3%)
Erhöhte Pankreasenzym 3 (10.0%) 1 (3.3%)
Schlaflosigkeit 2 (6.7%)
Erhöhtes Hungergefühl 2 (6.7%)
Oraler Herpes 2 (6.7%)
Plazebo
AFQ056
*Patienten mit vollmethyliertem FMR-1 Gen Ref.: Jacquemont, Sci Transl Med, 2011
Ziel: Wirksamkeit & Verträglichkeit von AFQ056 zu bestätigen
2 Hauptstudien (je 160 Teilnehmer)
• Randomisiert, Plazebo-kontrolliert, doppelblind
• Erwachsene 18-45 Jahre & Jugendliche 12-17 Jahre
2 Erweiterungsstudien:
• Teilnehmer der Hauptstudien können in die Erweiterungsstudien übertreten
• Alle Teilnehmer erhalten AFQ056/Mavoglurant, Dosis vom Studienarzt bestimmt
• Dauer: mind. 2 Jahre oder bis zum Verkauf in der Apotheke
Aktuelle AFQ056/Mavoglurant Studien
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• Primäre Messmethode: ABC Skala• Validierte Skala um Verhaltensauffälligkeiten zu messen
• 58 einfache Fragen von der Betreuungsperson ausgefüllt
• Evaluiert 6 Aspekte von auffälligem Verhalten
• 4 weitere Verhaltensskalen, IQ-Test und Lebensqualitätsskala
• Verträglichkeitsdaten: • Leber- und Nierenwerte, Hormone, Medikamentenpegel etc.
Abklärungen während der Studien
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Globale Studien
Australien/Asien:
- Israel- Indonesien- Australien
Phase 2b/3 2214 Jugendliche
Phase 2b/3 2212 Erwachsene
Europa:
- Dänmark- Frankreich- Italien- Deutschland- Spanien- Schweden- Schweiz- GB- Portugal?
Amerikas:
- USA- Kanada- Brasilien
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• Deutsche Studienzentren:• Prof. Barth - Universitätsklinikum, Tübingen (Erwachsene und Jugendliche)
• Dr. Colla - Charité, Campus Benjamin Franklin, Berlin (nur Erwachsene)
• Prof. Huss - Johannes Gutenberg-Universität, Mainz (Erwachsene und Jugendliche)
• Dr. Oehler - Medizinisches Studienzentrum, Würzburg, Germany (Erwachsene und Jugendliche)
• Dr. Alfred - Praxis für Kinder- und Jugendpsychiatrie, München (nur Jugendliche)
• Prof. Bender - Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der TU, Dresden (Erwachsene und Jugendliche)
Kontakt: • [email protected] – Medical Advisor Novartis Deutschland
• [email protected] – Lead-CRA, Studienmonitor
• [email protected] – Leiter FXS Program bei Novartis
Deutsche Studienzentren und Kontakt
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Studienziel
Erfassung vom FXS Krankheitsbild in Deutschland
• Symptomatik• Soziale Situation• Ausbildung und Arbeit• Behandlung von FXS (medikamentös & nicht medikamentös)• Lebensqualität der betroffenen Familien (wenn möglich Patienten)• Gesundheitsökonomische Parameter
300 Studienteilnehmer in ≥50 Studienzentren (unlimitiert)
Dauer: 3 Jahre, Studienbesuche alle 6 Monate
Teilnahmebedingungen: Zustimmung & FXS Diagnose
Dies ist eine Beobachungsstudie – OHNE Medikamente
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Leitung Leiter: Prof. Hässler (Universität Rostock)
Leitungsausschuss:
Prof. Hässler (Direktor Rostock, Präsident DGKJP)Prof. Pittrow (GWT-Dresden/München)Dr. Elsner (KEH Berlin)Dr. Gaese (TU-München; Sprecherin der Arbeitsgruppe geistige Behinderung der Bundesdirektorenkonferenz)Prof. Huss (Klinikdirektor Mainz, Studienarzt)Prof. Peters (Mainz, SPZ*)Dr. Colla (Charite, Studienarzt)Dr. Kretschmar (Dresden, Expertenkomitee und Sprecher der SPZ* in D)
*SPZ: Sozialpädiatrische Zentren
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Studienkontakte
Marc Brinkman – Projektleiter Novartis [email protected]
+49 911 273 12 102
Mark Tomlinson – Europäische [email protected]
+44 79 66 515 578
George Apostol – Leiter FXS Program bei [email protected]
+41 61 324 1402
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