Untersuchungsdesigns und

statistische Methoden in der

Evaluationsforschung

Markus Wirtz

Evaluationsforschung:Bewertung der Konzeption, der Implementierung und des Nutzens von Angeboten und Programmen

Zwei wesentliche Grundfragen der Evaluation

1. Welche Systemkomponenten haben Einfluss auf outcome-relevante Merkmalsausprägungen? (hypothesengerierend, deskriptive Analyse; Qualitätssicherung)

2. Verändern sich durch ein Programm Merkmalsausprägungen im gewünschten Sinne? (hypothesenbestätigend, Programmevaluation, kausale Interpretation angestrebt)

Forschungsdesigns: Erhebungszeitpunkte und eingesetzte Erhebungsverfahren

Wann muss was wie erhoben werden, damit z.B. die Wirksamkeit eines Programms nachgewiesen werden kann?

Statistische Methoden: Frage der Signifikanz und der empirischen Relevanz

Ausschluss von Zufallals Ursache der gefundenen

Veränderungen

Vergleich empirischeEffektstärke und

geforderte Effektstärke

Die Interpretation eines statistischen Analyseergebnisses wird wesentlich durch das Erhebungsdesign mitbestimmt

Ergebnis: Die Befindlichkeit nach einer Chemotherapie korreliert negativ mit der Gesamtbehandlungsdauer.

Schlussfolgerung: Je kürzer die Therapie, desto besser!

Korrekte Schlussfolgerung:

Befindlichkeit

Entlassung

16. B

8. B

t0

Entlassung

4. B

2. B

t0

Interindividuelle Vergleiche lassen keinen direkten Schlussauf intraindividuelle Verläufe zu!!!!!!

Befindlichkeit zu Beginn

Befindlichkeit nach der Therapie

Behandlungsdauer

r(Behandlungsdauer, Befindlichkeit) = 0

r(Behandlungsdauer, Befindlichkeitsbesserung) >> 0

Wissenschaftliche Forschungsdesigns werden eingesetzt,

• um eindeutig angeben zu können, welche Schlussfolgerungen zulässig sind und welche nicht.

• um Fehler bei der Interpretation zu vermeiden.

Statistische Methoden werden eingesetzt,um Zufallseinflüsse abschätzen und als Ursache von Effekten ausschließen zu können.

Zentrale Determinanten des Studiendesigns

1.) Beschreibung des status quo (deskriptiver Ansatz) vs. Vergleich von Alternativen (Treatment/Subpopulationen)

2.) Fragestellung:

Zusammenhang: Korreliert die Motivation des Patienten mit dem TherapieerfolgUnterschied: Haben zwei Interventionen unterschiedliche Postwert zur FolgeVeränderung: Verändert sich die Belastung im Verlauf der Intervention

3.) Ausmaß interner und externer Validität

Intern: Sind die Effekte in der AV eindeutig auf das Treatment zurückzuführenExtern: Sind ähnliche Effekte in natürlichem Setting zu erwarten?

Auf welche Anwendungssituationen können Ergebnisse übertragen werden?

4.) Grenzen der Realisierbarkeit

mangelnde Ressourcen Erhöhung der Gefahr von drop-outs durch Anforderungen an die Teilnehmer

u.U. ist eine Randomisierung a) nicht möglich und b) inhaltlich nicht sinnvoll

Die drei wichtigsten Forschungsansätze

1. Deskriptiver Ansatz

2. Experimenteller Ansatz

3. Quasi-Experimenteller Ansatz

1. Deskriptiver Ansatz

• Charakterisierung des Forschungsgegenstandes/ Ist-Zustand

• Liefert keine Informationen über kausale Beziehungen, interne Validität ist nicht gefordert

• Ziel: Informationen über Phänomene, Populationen etc., externe Validität ist gefordert

Spezialfälle der Deskriptiven Analyse

Exploratorische Analyse

• Ziele: Generierung von Ideen auf einem bisher nicht beforschten Gebiet

• Wenige Vorgaben: Sammlung von möglichst viel deskriptiver Information

• Wird meist zu Beginn einer Studiensequenz eingesetzt

Prozeßevaluation

• Ziel: Identifizierung des Implementationsgrades eines Programms, Beschreibung der Barrieren etc..

• IST-SOLL-Vergleiche: Gegenüberstellung des geplanten mit dem implementierten Programm

• Controlling / Entwicklung eines neuen Programms

Spezialfälle der Deskriptiven Analyse

Vorteile des Deskriptiven Ansatzes:

• Generell geringere Kosten (i. A. von N, Anzahl der Meßebenen/Datenquellen, Komplexität der Datenerhebung)

• Einfache Implementation/Durchführung

• Kurze Zeitspannen bei der Ergebnisrückmeldung

• Einfache Datenanalysen

• Ergebnisse sind leicht zu kommunizieren

Grenzen des Deskriptiven Ansatzes

• Keine Aussagen bzgl. kausaler Verknüpfungen möglich

• Es wird nicht klar, welche Variationen die Ausprägungen der Zielgrößen verändern

würden

2. Experimenteller Ansatz

• Empirische Überprüfung einer kausalen Verknüpfung von zwei oder mehr Variablen

• Systematische Variation der unabhängigen Variablen (UV)

nur die unabhängige(n) Variable(n) erklärt die Unterschiede in den UV-Bedingungen

• Randomisierte Zuweisung der Beobachtungseinheiten zu den Versuchsbedingungen

• Kontrolle von systematischen Verzerrungen zum Zeitpunkt der Zuweisung

Kerlinger (1973) MAX-MIN-KON Prinzip

• MAXimiere die systematische Varianz (Variation der experimentellen Bedingungen)

• MINimiere die Fehlervarianz (accuracy of assessment)

• KONtrolliere externe (systematische) Varianzquellen (Homogenität der Bedingungen)

Beispiel: Es soll die Wirksamkeit eines Treatments nachgewiesen werden (Prä-Post-Design)

R

Prä PostE-Gruppe Treatment

Prä PostK-Gruppe XXXXXX

Hypothese bestätigt, wenn

• eine signifikante Interaktion vorliegt und• die Mittelwertsunterschiede hypothesenkonform sind (geringe Unterschiede prä, deutlicher Unterschied post) Überprüfung mittels Kontrasten (Tukey, Scheffe)

*

Interaktionseffekt: Der Effekt einer UV ist abhängigvon der Ausprägung der anderen UV

nur zum Postzeitpunkt soll es günstig sein, der Experimtalgruppe anzugehören.

R

PostE-Gruppe Treatment

PostK-Gruppe XXXXXX

*

Post-Design (ohne Baseline)

R

PostE-Gruppe 2 Treatment B

PostK-Gruppe XXXXXX

PostE-Gruppe 1 Treatment A

Mehrgruppen-Prä-Post-Design

Prä

Prä

Prä

R

PostE-Gruppe 3 Tr. A + Tr. B

PostE-Gruppe 2 Tr. A

Mehrfaktorielles-Prä-Post-Design

Prä

Prä

PostE-Gruppe 1 Tr. B

PostK-Gruppe

Prä

Prä XXXXXXX

Besonders interessant, wenn Interaktionseffekte auftreten können

Eigenschaften des experimentellen Ansatzes:

• Maximierung der internen Validität durch Kontrolle konfundierter Variablen

• Strenge Kontrolle der Versuchsbedingungen kann sich negativ auf die externe Validität auswirken

Multiple Experimental- und Kontrollgruppen (Solomon Vier-Gruppen-Plan)

R

PostE-Gruppe 2 Treatment

PostK-Gruppe 2 XXXXXX

PostE-Gruppe 1 Treatment

Mehrgruppen-Prä-Post-Design

Prä

Prä

PostK-Gruppe 1 XXXXXX

Single Consent Design (nach Zelen)

Patienten

Treatment A

Treatment B

TreatmentA

Treatment B

Treatment B

Präferenz für A oder keine

Präferenzfür B

R = Randomisierung

R

Double Consent Design (nach Zelen)

TreatmentB

Präferenz A oder keine

Patienten

TreatmentA

R

Präferenz B

Präferenz A

Präferenz B oder keine

TreatmentA

TreatmentB

TreatmentA

TreatmentBR = Randomisierung

Patienten

Präferenz zu-gunsten von A

keine Präferenz

Präferenz zu-gunsten von B

Treatment A

Treatment A

Treatment B

Treatment B

R = Randomisierung

Comprehensive Cohort Design

R

Quasiexperiment

• Gruppenvergleich ohne randomisierte Gruppenzuweisung• u.U. Vergleich natürlicher Gruppen

R

Prä PostE-Gruppe Treatment

Prä PostK-Gruppe XXXXXX

Zentrale Probleme des Quasiexperiments: 1.) Relevante Störvariablen können mit Gruppenzugehörigkeit und AV korreliert sein

Beispiel ‚Freiwilligkeit als Störvariable‘:Für einer stärker psychologisch orientierte Schmerzbehandlung entscheiden sich Patienten mit geringerer Belastung.

2.) Relevante Störvariablen können direkt mit der Wirksamkeit des Treatments konfundiert sein

Beispiel ‚Freiwilligkeit‘ als Störvariable:

negative Einstellung Reaktanz geringere Wirksamkeit

Nachgewiesen Wirksamkeit nicht auf Kontrollgruppe übertragbar

Wichtige Designelemente zur Erhöhung der internen Validität

• Einsatz mehrerer AV: Bestätigend und Alternativen ausschließend

• Wiederholte Treatmentphasen

• Parallelisierung; matched pairs

• Kovariaten erheben, die Aufschluss über systematische Gruppenunterschiede geben können Analyse der Gruppenselektion

• Prämessung beim Quasi-Experiment noch wichtiger als bei randomisierter Zuweisung

E K E K

Paralellisierung ist auch bei Experimenten immer günstig

R

R

R

ParallelisierungGruppenebene

Matched-pairsEinzelebene

Paar 1

Paar 2

Paar N

G1

G2

G3

Parallelisierung wenige überprüfte Einflussvariable werden bei Gruppenbildung berücksichtigt

Es sollten aber immer möglichst umfassend Variablen erhoben werden, die potentiell mit der UV und AV korreliert sind

statistische Kontrolle (partielle Korrelationen, Kovarianzanalyse)

statistische ‚Homogenisierung‘ der Vergleichgruppen

Vorteile des Quasiexperiments

• Annäherung an das experimentelle Design

• Interne Validität durch statistische Kontrolle erhöht (keine experimentelle Kontrolle)

• Anwendung: Wenn experimentelle Designs nicht durchgeführt werden können

Grenzen des Quasiexperiments

• Unsicherheiten bezüglich des Vergleichs von Exp.- und Kontroll-Gruppe (Verzerrungen??)

• Statistische Kontrolle nur bei bekannten Störgrößen möglich

Regressionseffekte - Regression zur Mitte Bei Prä-Post-Messungen liegen die Werte einer Gruppe mit extremen Merkmalsausprägungen in der Prä-Messung tendenziell näher am Mittelwert bei der Postmessung Werte im Bereich des Mittelwerts (Prä) liegen aber tendenziell extremer in der Postmessung

Maximum

Minimum

MW

Prä Post

Prä Post

Kontroll

Treatment

Grundforderungen für Studien zur Therapieevaluation (Metzler & Krause, 1997)

1. Kontrollgruppendesign: Kontrolle eine oder mehrere Behandlungsstandards2. Genaue Populationsdefiniton (externe Validität)

3. Studie muss prospektiv angelegt sein

4. Es ist unzulässig, dass die Therapeuten über die Zugehörigkeit zu Kontroll- bzw. Experimentalgruppe entscheiden ( Randomisierung)

5. Dem Patienten ist die Alternativbehandlung nicht bekannt; Erfolgsbeurteilung durch unabhängige Dritte6. Compliance zentrale Kovariate; drop-out entscheidendes Akzeptanzkriterium

7. Zielkriterien müssen Relevanz für Patienten besitzen; deutliche Abgrenzung von Surrogatkriterien8. Konfirmatorische Überprüfung der Studienergebnisse

Grundforderungen für Studien zur Therapieevaluation (Metzler & Krause, 1997)

Methodik I

Design Welche Studienform wurde mit welchem Ziel gewählt? Gibt es mehrere Ziele der Studie?

Population Über was soll eine Aussage gemacht werden? (Teilnehmer, Bedingungen oder Studien?)

Stichprobe Wie wurde die Stichprobe gewählt? Fand eine Stratifizierung nach bestimmten Merkmalen

statt? Sampling-Techniken; Repräsentativität der

Datenquellen

Zuordnung Wenn möglich, eine randomisierte Zuordnung wählen. Bei nicht-randomisiertem Vorgehen

sollte confounder (Kovariaten) erhoben werden.

Checkliste für die Planung und Darstellungempirischer Studien

nach Wilkinson (1999)

Methodik II

Variablen Beschreiben Sie genau die gemessenen Variablen! Was für einen Zusammenhang gibt es mit den Zielen der Studie?

Instrumente Welche Instrumente (Fragebögen, psychophysiolog. Messungen, etc.) wurden verwendet? Wie valide und reliabel sind diese?

missing Wie kam es zu fehlende Werten? Ablehnung, Tod, Datenverlust? Drop-out-Analyse

Stichproben- Ist die Stichprobe groß genug? größe & Ausreichende Teststärke/Power?

Teststärke

Notwendiger Stichprobenumfang

N groß N klein

klein Tatsächlicher Wirkungsunterschied groß

klein nachzuweisende Mindestdifferenz groß

Skalenniveau des Zielmerkmalsnominal ordinal metrisch

grob Skalierung des Zielmerkmals fein

multivariat Anzahl der Zielmerkmale univariat

heterogen Patientenpopulation homogen

unkontrolliert unerwünschte Einflussgrößen kontrolliert

Resultate I

Probleme Berichten Sie zuerst die Probleme bei der Daten-erhebung.

Sichtung Look at your data!

Grafiken Immer eine grafische Kontrolle der Ergebnisse durchführen. Möglicherweise können

hierbei falsche Eingaben, geringe Varianzen etc. erkannt werden

Test Die Komplexität des statistischen Testverfahrens sollte ausreichend aber möglichst gering sein.

Programme Berichten Sie keine Ausgabe eines Statistik-programmes, welche Sie nicht verstehen.

Resultate II

Voraus- Überprüfen Sie immer die Voraussetzungen der setzungen jeweiligen Verfahren.

Hypothesen Berichten Sie den genauen p-Wert und nicht nur,ob Ihr Ergebnis signifikant wird.

Effekt- Geben Sie für die primären Outcome-Werte immer größen Effektstärken an.

Konfidenz- Für Schätzungen sollten immer Konfidenzintervalle intervalle angegeben werden.

Korrekturen Bei einer Vielzahl von Ergebnisparametern sollte immer eine Korrektur nach Bonferoni

angewendet werden.

Grafische Zentrale Ergebnisse sollten in aussagekräftigen Grafiken Darstellung veranschaulicht werden

Resultate III

KausalitätenBei nicht-randomisierten Studien möglichst nicht kausal Schließen.

Tabellen & Nie komplexe Darstellungen verwenden, wenn es Grafiken auch einfacher geht.

Diskussion

Interpre- Überlegen Sie sich immer, in wie weit Ihre tation Ergebnisse generalisierbar sind.

Spekula- Spekulationen sind erlaubt, sollten aber tionen möglichst sparsam verwendet werden und als solche gekennzeichnet sein.