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Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2008Wirtschaftsdaten und Innovationskraft

25 A il 2008

Handout mit Zusatzinformationen

25. April 2008

Disclaimer

Die Beispiele zur Innovationskraft kommender Biopharmazeutika enthalten

bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen, die auf gegenwärtigenbestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen, die auf gegenwärtigen

Annahmen und Prognosen beruhen. Verschiedene bekannte wie auch

unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen,

dass die tatsächlichen Ergebnisse von den hier gegebenen Einschätzungen

abweichen.

2102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

2

Datenbasis

Die vorliegende Studie ist die Dritte einer gemeinsam von VFA Bio und The Boston Consulting Group erarbeiteten Studienreihe zur Lage der medizinischen Biotechnologie in Deutschland.

Die Bestandsaufnahme umfasst die biotechnologischen Aktivitäten folgender Firmen in Deutschland

• kleine und mittelständische Biotech-Unternehmen• mittelständische und große Arzneimittelhersteller• deutsche Tochtergesellschaften bedeutender internationaler Biotech-Firmen


Zusammenfassung

Biopharmazeutika werden künftig in Deutschland weiter an Bedeutung gewinnen• Umsatz 2007 von € 4 Mrd. (15 % vom Gesamtpharmamarkt) und 25 % Anteil an neu zugelassenen

Wirkstoffen in DeutschlandD it b fi d i h üb 350 Bi h tik i d kli i h P üf I V l i h V j h• Derzeit befinden sich über 350 Biopharmazeutika in der klinischen Prüfung. Im Vergleich zum Vorjahr insgesamt 10 % mehr Biopharmazeutika in der klinischen Entwicklung; allein in Phase III ein Anstieg von 46 % zum Vorjahr

• 14 % mehr Arbeitsplätze in Unternehmen der medizinischen Biotechnologie• 97 Biotech-Unternehmen mit Produkten am Markt und/oder eigener, innovativer Produktpipeline

Biopharmazeutika haben bereits heute große Erfolge bei der Behandlung schwerer Krankheiten gebracht. Daher sind Biopharmazeutika zur Vorbeugung und Behandlung von Krankheiten schon jetzt unverzichtbar

In vielen Bereichen jedoch herrscht noch immer ein hoher „unmet medical need“ (Bedarf an innovativen


In vielen Bereichen jedoch herrscht noch immer ein hoher „unmet medical need (Bedarf an innovativen Therapeutika). Hier können zukünftige Biopharmazeutika therapeutische Optionen für die betroffenen Patienten liefern. Beispiele dieses Berichts sind:

• Degenerative Erkrankung: zielgerichtete Behandlung von Alzheimer• Behandlung seltener Krankheiten wie Muckle-Wells Syndrom und Immunthrombozytopenie

Ziel: Patienten den Zugang zu vorhandenen und kommenden innovativen Biopharmazeutika erleichtern

3

Biopharmazeutika nehmen weiter an Bedeutung zuMarktanteil steigt von 12 auf 15 Prozent, getrieben durch Krebsmittel und Antiinfektiva

CAGR2

Anteil Biopharmazeutika am gesamten Pharmamarkt1

(Deutschland, 2007)

Anteil Biopharmazeutika am gesamten Pharmamarkt1

(Deutschland, 2007)Umsatz1 mit Biopharmazeutika in Deutschland

(in Mio. €, 2007)Umsatz1 mit Biopharmazeutika in Deutschland

(in Mio. €, 2007)

15 %

Biopharmazeutika

Gesamt € 26,8 Mrd.

658

853

9194.011

3.000

4.000

5.000

Mio. €

37 % 7 % 52 % 10 %17 % 48 %-3 %CAGR2

2004 –2007

19 %

Chemische undti Wi k t ff


1. Umsatz in Krankenhaus und Apotheke zu Herstellerabgabepreisen 2. Compound Annual Growth Rate 3. exklusive hämatologische Onkologie 4. u. a. Gastroenterologie, Dermatologie, Urologie etc.Anmerkung: Biopharmazeutika = Arzneimittel, deren Wirkstoffe mit Hilfe gentechnischer Verfahren aus rekombinanten Zellkulturen gewonnen werdenQuelle: VFA-Mitgliedsunternehmen; EvaluatePharma; BCG-Analyse

85 %

272337

449

523

658

0

1.000

2.000

Stoff-wechsel

Gesamt Infektion ZNSImmuno-logie

Onko-logie

Andere4Hämato-logie3

sonstige Wirkstoffe

Biopharmazeutika bestimmen wesentliche TherapiebereicheInsbesondere bei Stoffwechsel- , Infektions- , Krebs- und immunologischen Erkrankungen

Anteil Biopharmazeutika am Gesamtpharmamarkt (Umsatz Deutschland 2007)Anteil Biopharmazeutika am Gesamtpharmamarkt (Umsatz Deutschland 2007)

Gesamt-pharmamarkt€ 26,8 Mrd.3

100

40

60

80

Beispiel:Insuline/Diabetes

Beispiel:Cetuximab/Darmkrebs

Beispiel:Impfstoffe/menschliche Papillom-Viren

Beispiel:Interferone-beta/

Beispiel:Epoetine/Anämie

Beispiel:TNFα-Inhibitoren/Rheumatoide Arthritis

B i i l


1. Exklusive hämatologische Onkologie 2. u. a. Gastroenterologie, Dermatologie, Urologie etc. 3. Umsatz in Krankenhaus und Apotheke zu HerstellerabgabepreisenQuelle: IMS; VFA-Mitgliedsunternehmen; EvaluatePharma; BCG-Analyse

11 %24 %

Stoff-wechsel

32 % 25 %

Onko-logie

21 %

ZNS Infektion

51 %

Immuno-logie

2 %

Andere2

Hämato-logie1

0

20

Interferone beta/Multiple Sklerose Beispiel:

Omalizumab/Asthma

Biopharma-zeutika (15 %)€ 4,0 Mrd(CAGR 19 %)

4

Biopharmazeutika decken verschiedene Wirkstoffklassen abZugelassene Biopharmazeutika mit breitem Einsatzspektrum

19177

Gesamtzahl der bisher zugelassenen Produkte nach Wirkstoffart1Gesamtzahl der bisher zugelassenen Produkte nach Wirkstoffart1

Monoklonale Antikörper

507

97

1310

85

77

35

19177

Impfstoffe

Andere rekombinante Proteine

Monoklonale Antikörper

EculizumabPanitumumabRanibizumab

Idursulfase

Mecasermin

Epoetin alpha (3) Epoetin zeta (2)Methoxy-Poly-ethylenglycol-Epo

Neuzulassungen 2007


Anmerkung(en): Neu zugelassene Produkte werden unterhalb der entsprechenden Kategorien genannt, Anzahl Zulassungen pro Wirkstoff in Klammern; neue Klassifikation beruht auf der weiteren Spezifizierung der Gruppen des letzten Jahres1. Zwei Produkte konnten nicht klassifiziert werden 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt Quelle: Unternehmensauskünfte; EvaluatePharma; BCG-Analyse

Total Mono-klonale

AK

Insuline Epo Ge-rinnungs-modula-

toren

EnzymeAndereHormone

Ge-schlechts-hormone

Wachs-tums-

hormone

Wachs-tums-

faktoren

Inter-ferone

Andere Impf-stoffe2

HPV ImpfstoffGrippeimpf-stoffe (3)

Abatacept

Anteil an neu zugelassenen Wirkstoffen weiterhin hochBiopharmazeutika mit Anteil von 20-30 Prozent an Neuzulassungen in Deutschland

A t il

Zahl der neu zugelassenen Wirkstoffe in DeutschlandZahl der neu zugelassenen Wirkstoffe in Deutschland

31

10

149

7

5

11

10 Biopharmazeutika

29 % 33 % 20 % 18 % 23 %Anteil Biopharma-zeutika

24 % 31 % 25 %


2429 28

12

31

17

2530

3

2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006

Andere

2007

Quelle: EMEA; Europäische Kommission; VFA; BCG-Analyse

5

Neuzulassungen von Biotech-Arzneimitteln in Deutschland/EU 2007 (I)

KlassifizierungKlassifizierung WirkstoffWirkstoff TherapiegebietTherapiegebiet Wirkung/NutzenWirkung/Nutzen

ff GPANITUMUMAB Behandlung von Darmkrebs

Neuer Wirkstoff, der an den EGF-Rezeptor bindet; Zulassung an Biomarker gekoppelt: nur Behandlung von Patienten mit nicht-mutierten KRAS-Genen

RANIBIZUMAB Feuchte, alters-bedingte Makula-degeneration

Erster monoklonaler Antikörper gegen diese Erkrankung, die zur Erblindung führt

ECULIZUMAB Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Erstes Medikament gegen PNH; (seltene Krankheit durch erworbene Genmutation einer Blutstammzelle, Folge: Zerstörung roter Blutkörperchen, Symptome: Schmerzen, Thrombosen)

Antikörper


Neuzulassungen von Biotech-Arzneimitteln in Deutschland/EU 2007 (II)


ABATACEPT Rheumatoide Arthritis Weitere Therapiemöglichkeit für Patienten die auf

METHOXY-POLY-ETHYLEN-GLYCOL-EPOETIN BETA

Blutarmut bei chronischerNierenerkrankung

Erstmals einmal monatliche Gabe zur Erhaltungstherapie (stabile Hämoglobin-Spiegel) möglich

IDURSULFASE Hunter-Syndrom (Muco-polysaccaridose II)

Erste Enzymersatztherapie zur Langzeitbehandlung von Patienten mit seltener Krankheit Morbus Hunter

MECASERMIN Wachstumsstörungen bei Kindern/Jugend-lichen mit schwerem

Erster rekombinanter humaner Insulin-like Growth Factor zur Behandlung der seltenen Krankheit Kleinwuchs wegen IGF1-Mangel

ABATACEPT Rheumatoide Arthritis (mäßig bis schwer) bei Erwachsenen

Weitere Therapiemöglichkeit für Patienten, die auf verfügbare Medikamente nicht ansprechen oder diese nicht vertragen

Andere rekombinante

Proteine

10102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

1. Insulinähnlicher Wachstumsfaktor 2. Drei Produkte 3. Zwei Produkte

lichen mit schwerem primärem IGF1 -1 Mangel

IGF1-Mangel

EPOETIN ZETA3 Blutarmut bei Niereninsuffizienz, Krebs oder vor OPs

Biosimilar-Zulassung

EPOETIN ALFA2 Blutarmut bei Niereninsuffizienz, Krebs oder vor OPs

Biosimilar-Zulassung

6

Neuzulassungen von Biotech-Arzneimitteln in Deutschland/EU 2007 (III)


HPV-IMPFSTOFF

GRIPPE-IMPFSTOFF

GRIPPE-IMPFSTOFF

Prävention von Gebärmutterhals-krebs

Impfstoff im Falle einer Pandemie

Impfstoff im Falle einer Pandemie

Zweiter Impfstoff gegen Infektionen durch bestimmte humane Papillomviren, die Gebärmutterhalskrebs verursachen können

Erster Pandemiegrippeimpfstoff, dessen Virenstamm bei Vorliegen einer Pandemie (z. B. mit einem „Vogelgrippe“-Virus) durch den tatsächlich zirkulierenden Virusstamm ausgetauscht werden kann (sogenannter Prototyp- oder Mock-up-Impfstoff)

Pandemiegrippeimpfstoff (Mock-up), der ein neueres Adjuvans enthält - einen Hilfsstoff der die Impfwirkung

Nicht gentechnisch

Gentechnischhergestellte Impfstoffe

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IMPFSTOFF

GRIPPE-IMPFSTOFF

einer Pandemie

Vorbeugung vor saisonaler Grippe

Adjuvans enthält - einen Hilfsstoff, der die Impfwirkung verstärkt; dadurch kann im Pandemiefall (z. B. mit einem „Vogelgrippe“-Virus) mehr Impfstoff verfügbar sein, weil im Vergleich zu Impfstoffen ohne diesen Zusatz geringere Mengen viraler Antigene je Dosis benötigt werden

Erster Grippeimpfstoff, der nicht in Hühnereiern, sondern in Zellkultur produziert wird

hergestellte Impfstoffe

Kontinuierliches Wachstum der Biopharmazeutika-PipelineMehr Biopharmazeutika in der klinischen Entwicklung - Zuwachs vor allem in Phase III (+46 %)

Pipeline 2005 bis 2007Pipeline 2005 bis 2007 Pipeline 2007 – nach WirkstoffartPipeline 2007 – nach Wirkstoffart

+10%+10%

40

30

52

21

3135

43

31

22

32

105

135 130

49

6392

256

321354

+25%

+10%

+29 %

+29 %

-4 %

+46 %

+25%+10%

12102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

1. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt 2. u. a. Zelltherapie, GentherapieAnmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen UnternehmenQuelle: EvaluatePharma; VFA; Unternehmensinformationen; BCG-Analyse

107

Mono-klonale

Antikörper

Andere rek. Proteine

Biotechn.hergestellteImpfstoffe1

Andere2

Phase IPhase IIPhase III102 123 132

2005 2006 2007

+20 %+7 %

7

Impfstoffe und Krebspräparate weiterhin SchwerpunkteTrend des Vorjahres in der Biopharmazeutika-Entwicklung setzt sich fort

Zahl der biopharmazeutischen Wirkstoffe in der Pipeline je Indikationsgebiet (2007)Zahl der biopharmazeutischen Wirkstoffe in der Pipeline je Indikationsgebiet (2007)

39

13

36

20

14

36

19

39

1312

35

1615

19

28Phase IIIPhase IIPhase I

13102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

8

53

9 8

35

Infektion1 Stoffwechsel Immunologie Onkologie ZNS Hämatologie2 Andere3

1. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellte Impfstoffe 2. u. a. Antianämika, Antithrombotika; Fibrinolytika, etc. exklusive hämatologische Onkologie 3. u. a. Wirkstoffe für Dermatologie, Muskelerkrankungen, Schlafstörungen, Knochen etc.Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; manche Wirkstoffe in zwei Indikationsgebieten in der EntwicklungQuelle: Evaluate Pharma; VFA; Unternehmensinformationen; BCG-Analyse

Medizinische Biotechnologie schafft ArbeitsplätzeZahl der Mitarbeiter um 14 Prozent gestiegen

Anzahl der Unternehmen in Deutschland 2007

Anzahl der Unternehmen in Deutschland 2007

Beschäftigte der Unter-nehmen in Deutschland 2007

Beschäftigte der Unter-nehmen in Deutschland 2007

Umsatz der Unternehmen in Deutschland 2007 (in Mio. €)Umsatz der Unternehmen in Deutschland 2007 (in Mio. €)

Vergleich

274

371

6.464

27.483

33.947622

4.978

Vergleich zu 2006 +24 %

-3 % +6 % +14 %

+1 %

4.0111

+3452

+14 %

14102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

97 +14 % +15 % +26 %

1. Umsatz mit Biopharmazeutika (Krankenhäuser und Apotheken) 2. Umsatz mit Lizenzen, Meilensteinzahlungen, Serviceleistungen etc. von aufstrebenden Unternehmen (Umsatz < 30 Mio. €, Geschäftsberichte); BCG-Schätzung 3. Aber ohne eigene WirkstoffentwicklungQuelle: Bureau van Dijk; VFA-Mitgliedsunternehmen; Ernst & Young 2007; BCG-Analyse

Unternehmen mit Technologieplattform3

Unternehmen mit Produkten am Markt und/oder Wirkstoffentwicklung

8

Zahlreiche neue Kooperationen 2007 von in Deutschland in der medizinischen Biotechnologie tätigen Unternehmen

15102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Source: VFA-Recherche

Bei vielen Krankheiten bisher nur symptomatische Therapieoptionen vorhanden

Symptomatische Therapie Zielgerichtete Therapie Prävention

• Besserung oder Beseiti- • Zielgerichtete Intervention • Verhütung derZiel Besserung oder Beseitigung der Symptome

Zielgerichtete Intervention in den Krankheitsverlauf

Verhütung der Erkrankung

Ziel

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• Oft etabliert• Meist eingeschränkte

Behandlungseffektivität und -dauer

• Nur für wenige Erkrankungen vorhanden

• Für die meisten Erkrankungen eine Zukunftsvision

Fokus verfügbarer MedikamenteInnovationspotenzial

Status

Quelle: Bild links Roteskreuzkrankenhaus; Bild Mitte, Roche; Bild rechts, Chiron Vaccines

9

Degenerative K kh it

Seltene Krankheiten

Entzündliche und Autoimmun-

Krebs-k k

Biopharmazeutika: wichtige Anwendungsgebiete

Infektions-krankheiten

Morbus Alzheimer

Unmet medical need (Bedarf an innovativen Therapeutika)• Krankheit derzeit unheilbar und/oder• Medikament/Therapien nur zur Linderung oder Verlangsamung des Krankheitsverlaufs

verfügbar (meist nur symptomatische Therapiemöglichkeiten verfügbar)• Bei Infektionserkrankungen: Bisher keine Prävention

Krankheiten KrankheitenErkrankungen erkrankungen krankheiten

Muckle-Wells

17102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Immunthrombo-zytopenie

Alzheimer

18102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Bild: WyethAlzheimerpatientin

10

Alzheimer: Zunehmendes Durchschnittsalter der Bevölkerung führt zu steigender Prävalenz

Alzheimer-Prävalenz verdoppelt sich bis zum Jahr 2050Alzheimer-Prävalenz verdoppelt sich bis zum Jahr 2050

E k kt i Mi

Alzheimer

BeschreibungBeschreibung

• Alzheimer ist eine bislang unheilbare

1

2

Erkrankte in Mio.

> 90 Jahre

80 - 90 Jahre

• Alzheimer ist eine bislang unheilbare Erkrankung

• ∅ Überlebensdauer vom Zeitpunkt der klinischen Diagnose ca. 6 Jahre (aufgrund von Komplikationen im Rahmen von Sekundärerkrankungen)

• Anteil > 65-Jähriger steigt in Deutschland von 18,8 % in 2005 auf 30,2 % in 2050

• Inzidenz > 65 Jahre: ca 120 000

19102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

02000

Jahr

20502040203020202010

80 90 Jahre

75 - 80 Jahre< 75 Jahre

Quelle: Grafik nach Hy und Keller, 2000, adaptiert auf Alzheimer Patienten (= 70% aller Demenzfälle); Weißbuch Demenz; Bickel, H.: Dementia syndrome and Alzheimer disease: an assessment of morbidity and annual incidence in Germany; WHO

• Inzidenz > 65 Jahre: ca. 120.000 Neuerkrankte p. a. in Deutschland

• Prävalenz > 65 Jahre: ca. 650.000 Erkrankte in Deutschland, 70 % Frauen

Neue Therapieansätze versprechen einen zielgerichteten Ansatz

Alzheimer

Leidensdruck Klassische Therapie Neuer Therapieansatz

Störungen Derzeit nur rein symptomatische ACC001Störungen• des Kurzzeit- später auch des

Langzeitgedächtnisses

• der Orientierungsfähigkeit

• des Ausdrucks- und Urteilsvermögens

Im Spätstadium• Hochgradiger intellektueller

Abbau

Derzeit nur rein symptomatische Therapie möglich

• Acetylcholinesterasehemmer

• NMDA-Antagonisten

ACC001 • In Phase II der Entwicklung

• Therapeutischer Impfstoff gegen Alzheimer

Bapineuzumab• In Phase II der Entwicklung

• Antikörper gegen Amyloid zur Immuntherapie als periodische Infusion

20102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Vision: Prävention von Alzheimer möglich

Quelle: Wyeth Firmeninformation

• Vollständige Pflegebedürftigkeit Zielgerichtete AnsätzeImmunreaktion gegen β-Amyloid und damit Reduktion des Nervenzell- und Gedächtnis-verlustes

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ä G

Alzheimer

Kosten pflegender Angehöriger dominanter Kostenblock, Medikamentenanteil gering

Kosten pflegender Angehöriger dominanter Kostenblock, Medikamentenanteil gering

Einsparpotential durch neue Medikamente bis zu € 1,6 Mrd. p. a.

Einsparpotential durch neue Medikamente bis zu € 1,6 Mrd. p. a.

Alzheimer verursacht hohe volkswirtschaftliche Kosten Jahreskosten pro Patient betragen knapp € 100.000 im schwersten Stadium

Annahmen• 60 % der Patienten werden mit ACC001

oder Bapineuzumab behandelt

• Alle anfallenden Therapiekosten kommen 2 Jahre später zum Tragen

• Kosten für ACC001 und Bapineuzumab nicht berücksichtigt, da bisher nicht bekannt

70.047

18.394

24.698

40.000

60.000

80.000

100.000

25 271

46665.948

34295.087

DirektejährlicheKosten1

IndirektejährlicheK t 2

Jährliche Gesamtkosten pro Patient (in €)

2,2 %

0,7 %

0,4 %

Medikamente

21102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

1. Direkte Kosten umfassen alle Ausgaben der GKV und GPV außer Medikation, 2. Indirekte Kosten umfassen private Zuzahlungen und privaten Pflegeaufwand der Angehörigen3. Je geringer der MMSE (Mini-Mental-Status-Examination)-Score, desto schwerer der Krankheitszustand. Die Durchschnittskosten (direkt und indirekt) eines Alzheimer-Patienten betragen€ 44.000 p. a. und durchschnittliche Arzneikosten ca. € 500 nach Hallauer et al. Quelle: Hallauer, J.F. (2000): Costs of medical treatment of Alzheimer patients in Germany; Weißbuch Demenz

12.986

47.08811.732

0

20.000

543 3.5894.132

21 – 26

55325.271

15 – 20 10 – 14 < 10

Kosten2

Demenzschweregrad nach MMSE-Score3

13,1 %

Anteil Medikamentenkosten an den Gesamtkosten (%) X %

Einsparpotential • In den Jahren zwischen 2010 und 2050 je

nach Patientenpopulation zwischen € 0,7 und 1,6 Mrd. Einsparpotential pro Jahr

Muckle-Wells

22102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Urtikarielle Hauterscheinungen auf dem Rücken eines Patienten

Bild: Novartis

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Muckle-Wells ist eine seltene erbliche ErkrankungMuckle-Wells

Muckle-Wells1 ist eine sehr seltene Erkrankung

Muckle-Wells1 ist eine sehr seltene Erkrankung

Chronizität kann im Laufe der Zeit zu schweren Komplikationen führen

Chronizität kann im Laufe der Zeit zu schweren Komplikationen führen

Symptome

• Fieberschübe

• Hautausschlag in Form von Nesselsucht

• Bindehautentzündung

• Rheumatische Gelenkschmerzen

• Zunehmender Hörverlust

Komplikationen

Bislang nur Einzelfallberichte, vermutlich weltweit weniger als 1.000 Fälle

Ausbruch potentiell bereits im Kindesalter, dann fortschreitender Verlauf

Ursache

• Mutationen im CIAS12 – Gen

• Vermehrte Produktion von Interleukin-1ß führt zu Entzündungen am gesamten Körper

23102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

• Generalisierte Amyloidose, d. h. Anreicherung abnorm veränderter Proteine

• Taubheit

1. Auch Urtikaria-Taubheits-Amyloidose genannt, gehört zur Gruppe der "cryopyrin associated periodic syndromes" (CAPS) , 2. cold-induced autoinflammatory syndrome Quelle: Pubmed; Novartis Firmeninformation;

Muckle-Wells erzeugt hohen LeidensdruckZielgerichtete Therapie in Phase III der Entwicklung

Muckle-Wells


Urtikaria ACZ 885Behandlung bislangUrtikaria

• Hautausschläge sind stark juckend, schmerzhaft und senken Selbstwertgefühl

Taubheit

• Starke Einschränkung der Lebensqualität

• Individuelle und gesellschaftliche Belastung

ACZ 885

• In Phase III der Entwicklung

• Humaner anti-Interleukin 1β-Antikörper

Zielgerichtete Therapie

Lange Halbwertszeit, reduzierte Anwendungshäufigkeit

Behandlung bislang unspezifisch und/oder rein symptomatisch

• Starke Nebenwirkungen und Praktikabilität begrenzen die Anwendung vorhandener Therapien

24102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Quelle: Novartis Firmeninformation

• Berufs- und Arbeitsunfähigkeit

• Führt zu sozialer Ausgrenzung

Amyloidose

• Organversagen, z. B. Nieren-versagen mit Dialyse-pflichtigkeit, kann zum vorzeitigen Tod führen

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Immunthrombozytopenie (ITP)

25102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Bild: © 2002 Massachusetts Medical Society. All rights reserved

Punktartige Blutungen bei ITP-Patient

Schwere Autoimmunerkrankung,

ITP1 ist eine Autoimmunerkrankung mit BlutungsrisikenITP

Merkmale der ITPMerkmale der ITP

Symptome

Symptome und KomplikationenSymptome und Komplikationen

Schwere Autoimmunerkrankung, charakterisiert durch

• beschleunigten Thrombozytenabbau aufgrund von Autoantikörpern

• verringerte Thrombozytenbildung (Wachstum und Reifung)

Formen

• Akute ITP, vor allem bei Kindern

• Chronische ITP, vor allem bei Erwachsenen

Symptome

• Allgemein erhöhte Blutungsneigung

• Punktartige Blutungen in der Haut

Schwere Komplikationen

• Gehirnblutungen oder Magen-Darm-Blutungen

• Letalität: 4 %, meist aufgrund von Gehirnblutungen

• Patienten ohne spontane Selbstheilung oft auf Notfallmedikation angewiesen

26102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

1. Immunthrombozytopenie (auch: Idiopathische thrombozytopenische Purpura)Bild: © 2002 Massachusetts Medical Society. All rights reservedSource: DGHO (Dt. Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie); EMEA; Bussel et al. N Engl J Med 2006, 355:1672-81

Notfallmedikation angewiesen

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Romiplostim führt zu Steigerung der Thrombozytenbildung bei ITP

ITP


Erhöhtes Blutungsrisiko Fokus liegt auf Reduktion des Romiplostim (in Phase III)Erhöhtes Blutungsrisiko

Patienten ohne spontane Selbstheilung oft auf Notfall-medikation angewiesen

Fokus liegt auf Reduktion des Thrombozytenabbaus

• Derzeit keine Steigerung der Thrombozytenproduktion möglich

Beispielbehandlung

• Glukokortikoide

• Immunglobuline

• Zytostatika

Romiplostim (in Phase III)

• "Peptibody": Fusionsprotein mit Peptid- und Antikörperanteilen

– Peptidanteil: Vermittelt die biologische Aktivität1

– Antikörperanteil: Erhöht die Halbwertszeit im Blut

27102660-02-PK-21Apr2008-DMi-MUN.ppt

Vision: Optimierung der symptomatischen Therapie, kausale Therapie oder Prävention

1. Keine Sequenzhomologie zu endogenem Thrombopoetin Quellen: Bussel et al. N Engl J Med 2006, 355:1672-81; EMEA; Amgen

y

• Entfernung der Milz Thrombopoese-stimulierendes Protein

Fördert Entwicklung und Reifung der Thrombozyten-Vorläuferzellen

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