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Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen

Quellenangabe: "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCG

Die wirtschaftliche Situation der medizinischen Biotechnologie in Deutschland

© vfa | "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCGSeite 2

Datenbasis

Die vorliegende Studie ist die vierzehnte einer gemeinsam von vfa bio und The Boston Consulting Group erarbeiteten Studienreihe zur Lage der medizinischen Biotechnologie in Deutschland.

Die Bestandsaufnahme umfasst die biotechnologischen Aktivitäten folgender Firmen in Deutschland deutsche Biotech- und Pharma-Unternehmen jeglicher Größe sowie deutsche Tochtergesellschaften internationaler Pharma- und Biotech-Firmen

Definition Biopharmazeutika: Sofern nicht explizit anders ausgewiesen, umfasst der Begriff Biopharmazeutika in diesem Bericht Arzneimittel und Impfstoffe, deren Wirkstoffe bzw. Antigene mithilfe gentechnisch veränderter Organismen hergestellt werden.


Biopharmazeutika-Wachstum setzt sich fort

Umsatz & Marktanteil Biopharmazeutika1 in Deutschland (netto)

1. Netto-Gesamtumsatz (Apotheken- und Krankenhausmarkt im GKV- und PKV-Segment) nach Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge; Anmerkung: Biopharmazeutika = Arzneimittel und Impfstoffe, deren Wirkstoffe bzw. Antigene mit Hilfe gentechnisch veränderter Organismen hergestellt werdenQuelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

Biopharmazeutika€ 11,4 Mrd.27,4 %

Biopharmazeutika:+11,7 % Wachstum

Gesamtmarkt:+6,0 % Wachstum Gesamt:

€ 41,7 Mrd.

2018

Biopharmazeutika€ 10,2 Mrd.26,0 %

Gesamt: € 39,3 Mrd.

2017

Chemischeundsonstige Medikamente74,0 %

Chemischeundsonstige Medikamente72,6 %


Immunologie ist umsatzstärkster Bereich

+14 %+13 % +4 % +13 % +8 % +5 % +12 %+65 % +31 %Veränderung 2017 – 2018 +8 %

1. Netto-Gesamtumsatz (Apotheken- und Krankenhausmarkt im GKV- und PKV- Segment) nach Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge 2. U.a. Osteoporose 3. U.a. Impfstoffe und antivirale Wirkstoffe 4. Ohne hämatologische Onkologie 5. U.a. Makuladegeneration 6. Inklusive Immunonkologika 7. U.a. TNF-α-Inhibitoren; ohne Multiple Sklerose (s. ZNS), Basiswert aufgrund einer geänderten ATC-Klassifizierung neu angepasst; Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

Umsatz1 mit Biopharmazeutika in Deutschland 2018 (netto)

+14 %

290

11.413

75 169 395 528637

772

1.990

2.890

3.667

Andere2 Herz-Kreislauf

Hämato-logie4

Atem-wege

ZNSInfek-tion3

Sinnes-organe5

Stoff-wechsel

Onko-logie6

Immuno-logie7

Gesamt


Marktanteil (%)

Gesamtmarkt (€ 41,7 Mrd.)

Herausragende Rolle der Biopharmazeutika in der Immunologie

Häma-tologie5

16%

Immuno-logie4,8

42%

Infektion3

11%

Herz-Kreislauf

40%

3%Onkologie2,8

13%

ZNS

81%

6%

Atem-wege

Stoffwechsel

51%

Sinnes-organe6

Ø 27 %

5%

Andere7

Umsatzanteil Biopharmazeutika am Gesamtmarkt1 in Deutschland 2018

1. Netto-Gesamtumsatz (Apotheken- und Krankenhausmarkt im GKV- und PKV-Segment) nach Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge 2. Inklusive Immunonkologika 3. U.a. Impfstoffe und antivirale Wirkstoffe 4. U.a. TNF-α-Inhibitoren; ohne Multiple Sklerose (s. ZNS) 5. Ohne hämatologische Onkologie 6. U.a. Makuladegeneration7. U.a. Osteoporose 8. Basiswert aufgrund einer geänderten ATC-Klassifizierung neu angepasst; Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

Marktanteil Biopharmazeutika


Biopharmazeutika-Zulassungen auf Allzeithoch

2632

16

3023

35 33 3523 22 27

10

1411

55

11 15

12

13

24

2010

1

0

45

41

2008

1

20172009 2011

38

2012

311

2013

3

2014

49

2015

27

2018

32

2016

44

22

3428

4750

65

OriginaleBiosimilars

Chemische und sonstigeMedikamente

Anteil Biopharmazeutikainkl. Biosimilars

30 % 51 %37 %3 58 %12 % 18 % 29 % 30 %27 % 27 %

Zahl der Neuzulassungen1

1. Neuzulassungen in der EU; neue Wirkstoffe oder neue Kombinationen bekannter Wirkstoffe inklusive Biosimilars

2. Inklusive Enoxaparin (nicht rekombinantes Biosimilar)

3. Anteil Biopharmazeutika exklusive Enoxaparin; Quelle: EMA; Europäische Kommission; vfa; BCG-Analyse

Biopharmazeutika:


Quelle: vfa bio

Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen in Deutschland/EU (2018) (I)

MonoklonaleAntikörper

GemtuzumabOzogamicin

Akute myeloische Leukämie

Lanadelumab Erbliches Angioödem

Antibody-Drug-Konjugat; Orphan Drug

Orphan Drug

Benralizumab Eosinophiles Asthma

Burosumab Hypophosphatämie

Caplacizumab Erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (aTTP)

Durvalumab Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs

Emicizumab Hämophilie A

Erenumab Migräne-Prophylaxe

Galcanezumab Migräne-Prophylaxe

Orphan Drug

Orphan Drug

Immunonkologikum

Klassifizierung AnmerkungWirkstoff Therapiegebiet


Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen in Deutschland/EU (2018) (II)

MonoklonaleAntikörper

Rekombinante Proteine

Damoctocog alfapegol

Hämophilie A

Metreleptin Lipodystrophien Orphan DrugRurioctocog alfapegol

Hämophilie A

Mogamulizumab Kutane T-Zell-Lymphome Orphan Drug

Ocrelizumab Multiple Sklerose

Tildrakizumab Plaque-Psoriasis


Semaglutid Typ-2-Diabetes

Velmanase alfa Alpha-Mannosidose Orphan Drug

Vestronidase alfa Mukopolysaccharidose VII Orphan Drug

Vonicog alfa von-Willebrand-Jürgens-Syndrom


Quelle: vfa bio

Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen in Deutschland/EU (2018) (III)

1. Advanced Therapy Medicinal Product (Arzneimittel für neuartige Therapien); Quelle: vfa bio

Impfstoffe

ATMPs1

Zelltherapeutikum (allogen); Orphan Drug

Gentherapeutikum; CAR-T-Zelltherapie (autolog); Orphan Drug

Gentherapeutikum; Orphan Drug

Dengue-Impfstoff Prävention von Dengue-Fieber

Herpes Zoster-Impfstoff

Prävention von Herpes Zoster-Infektionen

Darvadstrocel Analfisteln bei Morbus Crohn

Tisagen lecleucel Akute lymphatische Leukämie, B-Zell-Lymphome

Voretigenneparvovec

Erbliche Netzhautdystrophien

Axicabtagenciloleucel

B-Zell-Lymphome Gentherapeutikum; CAR-T-Zelltherapie (autolog); Orphan Drug

Nicht rekombinantes

ATMP1



Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen in Deutschland/EU (2018) (IV)

Biosimilars 5 x Pegfilgrastim Neutropenie

4 x Trastuzumab Brustkrebs u.a.

2 x Adalimumab Rheumatoide Arthritis u.a.

Bevacizumab Darmkrebs u.a.

Infliximab Rheumatoide Arthritis u.a.

Insulin glargin Diabetes



Quelle: vfa bio

Antikörper und Impfstoffe stellen knapp 50% aller Biopharmazeutika

82

310

65

3823

1817 13 10 8 7 7

22

EnzymeAnti-körper

Impf-stoffe2

Ge-rinnungs-modula-

toren

Insuline Wachs-tums-

faktoren

AndereHormone

Inter-ferone

Ge-schlechts-hormone

Epoe-tine

Wachs-tums-

hormone

Andere Gesamt

Veränderung 2017 – 2018 +36 (+13 %)

Gesamtzahl der zugelassenen Produkte nach Wirkstoffart1

1. Inklusive Biosimilars 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt; Anmerkung: Stichtag 31.12.2018; Quelle: Unternehmensauskünfte; EvaluatePharma; BCG-Analyse


Pipeline 2005 bis 20181 Neue vs. biosimilare Wirkstoffe1

Biopharmazeutika-Pipeline weiterhin gut gefüllt

264

268

103

105

49

2010

213

102

2005

204

99

125

635

254

257

2016

114

260

265

2017 2018

256

516

636 639

22

255

268

81

NeueWirkstoffe

9Biosimilars

31

604

Veränderung zum Vorjahr +0,5 % -0,6 % -0,5 % -3 %

1. Zahl neuer Wirkstoffe in der am weitesten fortgeschrittenen Phase 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt; Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen Unternehmen; Quelle: EvaluatePharma; Citeline’sPharmaprojects Pipeline Service, Jan 2019; vfa; Unternehmensauskünfte; BCG-Analyse

Jeder fünfte Phase-III-

Wirkstoff ist ein Biosimilar

Phase I Phase II Phase III und EU-Zulassungsverfahren


Onkologie bleibt größter Entwicklungsschwerpunkt

149

41 27

92

49 61

22 28

26

18

15

34

Onkologie1

40

Immuno-logie

10

Infektion 2

9

9

Hämato-logie3

8 12

Stoff-wechsel

7 1312

ZNS

32

14

Atemwege

3

116

165

56

6

35

14

3

Sinnes-organe4

Andere5

275

102

24 23

Phase III

Phase II

Phase I

±0 % +6 %+5 % -3 % -11 % -14 %+7 % -5 % -12 %

Biopharmazeutische Wirkstoffe je Anwendungsgebiet

1. Inkl. Immunonkologika 2. Inkl. biotechnologisch und gentechnisch hergestellter Impfstoffe 3. U.a. Antianämika, Antithrombotika, Fibrinolytika, ohne hämatologische Onkologie 4. Augen- und Ohrenerkrankungen 5. U.a. Wirkstoffe gegen Erkrankungen von Muskeln, Knochen, Herz-Kreislauf; Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; Mehrfachzählung möglich: manche Wirkstoffe in zwei oder mehr Anwendungsgebieten in der Entwicklung; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen Unternehmen; Quelle: EvaluatePharma; Citeline’s Pharmaprojects Pipeline Service, Jan 2019; vfa bio; Unternehmensinformationen; BCG-Analyse

Veränderung zum Vorjahr


Zahl der Beschäftigten wächst weiter

119

281

400

265

118

2017 2018

383

Unternehmen mit Technologieplattform1

Unternehmen mit Medikamenten am Markt und/oder in Entwicklung

+4,4 %Veränderung zum Vorjahr

Zahl der biopharmazeutischenUnternehmen in Deutschland

Beschäftigte in den biopharma-zeutischen Unternehmen

1. Umfasst Firmen mit ausschließlich präklinischer Wirkstoffentwicklung, Dienstleister/Zulieferer sowie Diagnostikahersteller; Quelle: Bureau van Dijk; vfa-Mitgliedsunternehmen; BIOCOM AG; BCG-Analyse

40.000

9.7009.000

49.700

38.000

2017 2018

47.000

+5,7 %


278

2009

32

2018

310

188

Zugelassene Produkte1 Umsatz und Marktanteil Mitarbeiter

84%

16%

73%

27%

2009 2018

1. Inklusive biotechnologisch hergestellter Impfstoffe

€ 4,7 Mrd.16 %

x 2,4 € 11,4 Mrd.27 %x 1,7

BiosimilarsOriginale

x 1,6

Pipeline-Projekte1

604

635

2009 2018

31468

BiosimilarsNeue Wirkstoffe

x 1,4

34.700

2009 2018

49.700x 1,4

10-Jahres-Vergleich zeigt wachsende Bedeutung der Branche


Biosimilars erreichen hohen Marktanteil

Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG: IMS PharmaScope®; Umsatz in € zum Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers (ApU=Erstattungsbetrag für AMNOG Produkte und Listenpreis für übrige Produkte) abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge im GKV- und PKV-Markt, ohne Einsparungen aus Rabattverträgen § 130a SGB V; ohne niedermolekulare Heparine; BCG-Analyse

Originale62 %

Biosimilars38 %

Originalprodukte und Biosimilars:

€ 1,7 Mrd

Umsatzanteil für Wirkstoffe, für die seit mindestens 12 Monaten Biosimilars am Markt sind (2018, netto)


Vorführender

Präsentationsnotizen

Anmerkung: Biosimilars sind Nachbildungen von Biopharmazeutika-Originalen, also nicht identisch, aber dem Original möglichst ähnlich („similar“). Anders als Generika müssen Biosimilars in klinischen Studien mit dem Original verglichen werden; eine Vermarktung ist möglich, sobald Patente des Originals abgelaufen sind.

0

200

400

600

800

1.000

Biosimilar Umsatz M€1

20152006 20122007 201020092008 2011 2013 2014 2016 2017 2018

+73%

+76%

Biosimilars mit starkem Umsatz-Anstieg

+76%CAGR2

+70% Rituximab Insulin lispro

Trastuzumab Adalimumab

PEG-Filgrastim

Epoetin alfa

Follitropin alfa

1IMS AMV®; Gesamtmarkt: Klinikdaten: Umsatz in Euro zu bewerteten Klinikpreisen; Apothekenmarkt: Umsatz in Euro zum Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers (ApU) ohne Berücksichtigung von Abschlägen und Einsparungen aus Rabattverträgen; ohne niedermolekulare Heparine; 2Compound annual growth rate (durchschnittliche jährliche Wachstumsrate); Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

Somatropin

FilgrastimEtanercept

Infliximab Insulin glargin


+73%

+115%

Signifikante Marktanteile für Biosimilars im ersten Jahr

Quelle: IMS PharmaScope®, Apothekenmarkt in DDD = Daily Defined Doses inkl. Parallelimporten

Biosimilar-Anteil an der jeweiligen Substanz nach Absatz in DDD (= Daily defined Doses) nach Markteintritt des ersten Biosimilars – Apothekenmarkt Deutschland

0

10

20

30

40

50

60

70

M3M1 M5Monate nachMarkteinführungM7

% Biosimilar Anteil

M2 M4 M6 M8 M9 M10 M11 M12

Trastuzumab

Rituximab

Filgrastim

Infliximab

Etanercept

Adalimumab


Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen


Fact Sheet Autoimmunerkrankungen

AbataceptAdalimumab Anakinra

BelimumabAlemtuzumab

Brodalumab

Canakinumab Caplacizumab

Certolizumab pegol

Etanercept Glucagon

Golimumab

Guselkumab

Infliximab

Insuline

Interferon beta-1a

Interferon beta-1b

Ixekizumab

Natalizumab Ocrelizumab

Omalizumab

Peginterferon beta-1a

Risankizumab

Romiplostim

Sarilumab Secukinumab

Tildrakizumab

Tocilizumab

Ustekinumab

Vedolizumab

Rituximab


Ursache: Fehlfunktion des Immunsystems

Epidemiologie: zählen zu den häufigsten chronischen Erkrankungen in Deutschland,mind. 5 – 8 % der Bevölkerung betroffen

Viele häufige Autoimmunerkrankungen, z. B. rheumatoide Arthritis, Psoriasis, Morbus Crohn, Colitis ulcerosa oder Multiple Sklerose

Viele seltene Autoimmunerkrankungen, z. B. erworbene thrombotisch-thrombozytopenischePurpura oder periodische Fiebersyndrome

Rund 30 Biopharmazeutika zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen

Es gibt eine Vielzahl von Autoimmunerkrankungen (Auswahl)

Acne inversa

Idiopathische thrombozytopenische Purpura

Polymyositis

Alopecia areata

Juvenile rheumatoide Arthritis

Polyneuropathie

Kälteagglutininkrankheit

Polymyalgia rheumatica

Ankylosierende Spondylitis (M. Bechterew)

Kryoglobulinämie, essenziellePsoriasis

Antiphospholipid-Syndrom

Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom Purpura Schönlein-Henoch

Arteriitis temporalis

Arteriitis cranialisArteriitis Takayasu

Lichen sclerosus (LS)

Rheumatisches Fieber

ANCA-assoziierte Vasculitis

Lyme-ArthritisRheumatoide ArthritisMischkollagenose

Riesenzellarteriitis

Autoimmuninsuffizienz, polyendokrine

Morbus AddisonRosacea

Churg-Strauss-Syndrom

Morbus Basedow

SAPHO-Syndrom

Colitis ulcerosa

Morbus Behçet

Sarkoidose

CREST-Syndrom

Morbus Crohn

Sjögren-Syndrom

Dermatomyositis

Morbus Reiter

SklerodermieStiff-Man-Syndrom (SMS)

Colchicin-resistentes familiäres Mittelmeerfieber

Mevalonatkinase-Defizienz TNF-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom

Gastritis, chronische autoimmune

Morbus Werlhof

Systemischer Lupus erythematodes (SLE)

Goodpasture-Syndrom

Multiple Sklerose

Diabetes Typ 1

Hämophagozytische Lymphohistiozytose

Guillain-Barré-Syndrom (GBS)

Myasthenia gravis (MG)

Autoimmun-Vaskulitiden

Vitiligo (Leucopathiaacquisita)

Hashimoto-Thyreoiditis

Narkolepsie

Wegener'sche Granulomatose

Hepatitis, autoimmune Pemphigus vulgaris

Zöliakie

Psoriasis-Arthritis

Chronische spontane UrtikariaPeriodische Fiebersyndrome

Multisystementzündungen

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura

Panarteriitis nodosa

Hyper-IgD-SyndromGicht

Tumornekrosefaktor-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom

Systemische juvenile idiopathische Arthritis

Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome


Mit Biopharmazeutika können zunehmend mehr Autoimmunerkrankungen zielgerichtet behandelt werden

Biopharmazeutika helfen auch, die Lebensqualität der Patienten zu verbessern

Biopharmazeutika können das weitere Fortschreiten einer Erkrankung nicht nur stoppen, sondern mitunter sogar den Krankheitsverlauf umkehren

Devices werden kontinuierlich weiterentwickelt, damit Patienten ihre Medikamente problemlos anwenden können

Patientenbegleitprogramme erhöhen die Therapieadhärenz und somit den Therapieerfolg

Biopharmazeutika helfen bei Autoimmunerkrankungen


Industrielle klinische Studien in Deutschland – die zehn häufigsten Anwendungsgebiete 2018

31

26

25

23

14

8

8

Herz-Kreislauf-Krankheiten

Andere Entzündungskrankheiten

Krebs

Autoimmunkrankheiten 97

Infektionskrankheiten

Stoffwechselkrankheiten1

Neurologische Krankheiten

Typ-2-Diabetes

Neurodegenerative Krankheiten

Psychische Krankheiten

38

121

1. Ohne Typ-2-Diabetes; Quelle: vfa auf Basis des Studienregisters Clinicaltrials gov; Stand Mai 2019; Studien, die 2018 in Deutschland gestartet wurden


Industrielle klinische Studien in Deutschland zu Autoimmunerkrankungen

22

35

68

912

1725

1111

2

Morbus Basedow

Nesselsucht (Urtikaria)

Psoriasis-ArthritisJuvenile idiopathische Arthritis

Autoimmune pulmonale Alveolarproteinose

Multiple Sklerose

Morbus Crohn

Rheumatoide ArthritisAcne inversa

Colitis ulcerosa

Systemischer Lupus erythematodesDiabetes Typ 1

Psoriasis

Autoimmunhepatitis

Primäre biliäre CholangitisSystemische Sklerose

Lupus nephritis

11 Häufige Autoimmunerkrankungen

91

6Seltene Autoimmunerkrankungen


Quelle: vfa auf Basis des Studienregisters Clinicaltrials gov; Stand Mai 2019; Studien, die 2018 in Deutschland gestartet wurden

Biopharmazeutika wirken in verschiedenen Bereichen des Körpers bei Autoimmunerkrankungen1

1aktuell in Europa zugelassene Anwendungsgebiete; Quelle: https://www.ema.Europa.eu/en/medicines; Analyse von BCG und vfa bio

Klasse Biopharmazeutikum Rheumatisch(primär Gelenkeund Knochen)

Haut Darm Auge Andere

Lokalisation

TNF-α-Inhibitoren

Interleukin -Inhibitoren

AdalimumabCertolizumab pegolEtanerceptGolimumabInfliximab

CanakinumabUstekinumabIxekizumabSecukinumabBrodalumabGuselkumabRisankizumabSarilumabTocilizumabAnakinra


Übersicht TNF-α-Inhibitoren1

1. Aktuell in Europa zugelassene Anwendungsgebiete 2. Nicht-röntgenologische axiale Spondyloarthritis 3. Nicht-infektiöse Uveitis intermedia, Uveitis posterior und Panuveitis 4. Chronische nicht-infektiöse Uveitis anterior; Quelle: https://www.ema.Europa.eu/en/medicines; Analyse von BCG und vfa bio


Ältere Patienten bekommen seltener Biopharmazeutika verschrieben

Quelle: Albrecht K et al. Ambulante Versorgung und Krankheitslast der rheumatoiden Arthritis. Eine Analyse von Abrechnungsdaten und einer Versichertenbefragung. Z Rheumatol 2018;77(2):102–112

Medikamentöse Versorgung von Menschenmit rheumatoider Arthritis

3.974866

7.839

1.329

18.268

2.562

24.497

2.159

33.691

1.736

88.295

8.626

Ohne Verschreibungvon Biopharmazeutika

Abrechnungsdaten GKVDaten 2013/2014)

17,9 % 14,5 % 12,3 % 8,1 % 4,9 %

8,9 %

Gesamt70 – 79Jahre

60 – 69Jahre

50 – 59Jahre

40 – 49Jahre

18 – 39Jahre

Altersgruppen

4.840

Patienten

Mit Verschreibungvon Biopharmazeutika

n Gesamtzahl Patienten

9.168 20.830 26.656 35.427

96.921


"Outcomes"-Daten bei rheumatoider Arthritis (RABBIT-Register, Deutschland)

1. Gesamtbevölkerung im Alter von 50 bis 59 Jahren; Quelle: Gerhold K et al. Health-related quality of life in patients with long-standing rheumatoid arthritis in the era of biologics: data from the German biologicsregister RABBIT. Rheumatology 2015 Oct;54(10):1858–1866

Schmerzskala (0 = extreme Schmerzen, 100 = komplette Schmerzfreiheit)

72 PunkteDurchschnittswertder Bevölkerung1

3932 33 29

52 5249

44

3. Biopharmazeutikum(wenn csDMARDs nicht

[mehr] wirken)

2. Biopharmazeutikum(wenn csDMARDs nicht

[mehr] wirken)

csDMARD 1. Biopharmazeutikum(wenn csDMARDs nicht

[mehr] wirken)

AusgangswertNach 24 Monaten Behandlung

Behandlung mit

Zahl behandelterPatienten

1.113 1.352 730 680

+13 +20+16

+15


Beispiel rheumatoide Arthritis: Biopharmazeutika tragen zu weniger Krankenhausaufenthalten bei…

Quelle: Daten der Kerndokumentation (2016); Deutsches Rheuma-Forschungszentrum

Häufigkeit und Dauer der Krankenhausaufenthalte bei RA-Patienten, 1994 – 2016

18 % 17 % 18 % 19 % 19 %17 %

12 % 11 %9 % 8 % 9 % 10 %

2624

23 2322

2120 20

1514 14

1315 15

17

14 14

20001997 2011201020011998

12 %

20081999 2002 2003 2004

16

2007 2009

19 %

2012 2013 2014 2015 2016

17 %14 % 14 %

12 %

B: Ausgewählte Schwerpunktindikationen

Anteil RA-Patienten mit Kran-kenhaus-aufenthalt

Mittlere Dauer in Tagen


Vorführender


Seit 2009 konnte ein deutlicher Anstieg in der Diagnoseprävalenz von RA beobachtet werden (Steffen et al., 2017). 2015 waren in Deutschland 666.000 gesetzlich Versicherte RA-Patienten erfasst Diagnoseprävalenz RA (2009-2015) Steffen et al. (2017) Dabei hat die Entwicklung neuer Therapieoptionen in den letzten zwanzig Jahren zu einem starken Rückgang der Krankheitslast von RA Patienten geführt hat

… und zu höherer Erwerbstätigkeit der RA-Patienten

Anteil der erwerbstätigen RA-Patienten unter 65 Jahren, 1997 – 2016

47 %

54 % 55 %53 % 54 %

58 %62 %

64 %68 %

47 %

20001997 1998

36 %

2003

39 %

20161999

50 %

2001

46 %

2002 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011

49 %

42 %

2012 2013 2014

47 %50 %

2015

46 %

51 %

37 % 38 %

47 %49 %

39 %

46 %

37 %

31 %

37 %39 %

37 %

64 %

59 %57 %

48 %

55 % 56 %

64 %

58 %60 %

Frauen Männer

Quelle: Daten der Kerndokumentation (2016); Deutsches Rheuma-Forschungszentrum


Keine signifikanten Mengen von Certolizumab pegolim Fötus und in der Muttermilch

Anmerkung: Im Rahmen einer Phase-IV-Studie wurden 14 Mütter mit ihren Kindern bezüglich Mutter-Kind-Übertragung von Certolizumab pegol untersucht. Die Konzentration von Certolizumab pegol wurde im Blutplasma bestimmt. LLOQ (lower limit of quantification): Untere Nachweisgrenze; eine exakte Quantifizierung ist nur bis zu diesem Schwellenwert mit der angewandten analytischen Methode möglich; BLQ (below the lower limit of quantification): Werte unterhalb der unteren Nachweisgrenze (LLOQ); Quelle: Mariette X et al. Lack of placental transfer of certolizumab pegol during pregnancy: results fromCRIB, a prospective, postmarketing, pharmacokinetic study. Ann Rheum Dis. 2018;77(2):228–233

Certolizumab-pegol-Konzentration im Blutplasma (μg/ml)

Geburt Stillzeit (Woche 4) Stillzeit (Woche 8)

LLOQ

Mütter

Kinder

BLQ

100,00

1,00

0,10

0,01

10,00


Viele biopharmazeutische Therapieoptionen zur Behandlung von Psoriasis1

1. EU-Zulassungen; bei Biosimilars: erste Zulassung angegeben, entspricht i. d. R. nicht der Markteinführung2. Nicht mehr zugelassen; Quelle: www.ema.europa/en/medicines; Analyse von BCG und vfa bio

Efalizumab2 Adalimumab

Etanercept

Ustekinumab Adalimumabfür Kinder

Adalimumab-Biosimilars

Risankizumab

InfliximabEtanerceptfür Kinder

Infliximab-Biosimilars Ixekizumab Tildrakizumab

Secukinumab

Ustekinumabfür Kinder

Brodalumab

Guselkumab

Etanercept-Biosimilars

Certolizumabpegol

2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020


Omalizumab gegen chronische spontane Urtikaria

Anmerkung: Doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie mit 323 Patienten mit moderater bis schwerer chronischer spontaner Urtikaria, die auf eine Antihistamin-Therapie nicht ansprachen. Die Patienten erhielten drei subkutane Omalizumab-Injektionen bzw. Placebo im Abstand von vier Wochen, gefolgt von einer 16-wöchigen Beobachtungsphase. Der Schweregrad des Juckreizes wurde von den Patienten selbst bestimmt auf einer Skala von 0 (kein Juckreiz) bis 21. Quelle: Maurer M et al. Omalizumab for the Treatment of Chronic Idiopathic or Spontaneous Urticaria. N Engl J Med. 2013 Mar 7;368(10):924–935

Placebo Omalizumab, 75 mg Omalizumab, 150 mg Omalizumab, 300 mg Omalizumab-Injektion

0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24 26 28Woche

2

4

6

8

10

12

14

16

18Juckreiz Nesselausschläge pro Woche

0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24 26 28Woche

2

4

6

8

10

12

14

16

18


Adalimumab gegen Acne inversa

Anmerkung: Retrospektive Analyse der Daten aus zwei Phase-III-Studien (PIONEER I und II) mit insgesamt 629 Patienten. Die Daten zeigen die von Patienten berichtete Veränderung zwölf Wochen nach Behandlungsbeginn mit Adalimumab. Quelle: Kimball AB et al. Achieving Hidradenitis Suppurativa Response Score is Associated with Significant Improvement in Clinical and Patient-reported Outcomes: Post Hoc Analysis of Pooled Data From PIONEER I and II. Acta Derm Venereol. 2018 Nov 5;98(10):932–937

-0,2 -0,2

-7,3

-0,7-0,1 -0,6

-9,3

+0,7

-17,1 -17,6-19,0

-1,1

-6,6 -7,4-4,9

-2,0

Patienten, die auf Adalimumab-Behandlung: nicht ansprachen (Non-Responders)

Absolute Veränderung der Läsionszahl Absolute Veränderung der WPAI-WerteAbszesse undentzündete Knötchen

Abszesse AuslaufendeFisteln

EntzündeteKnötchen

Fehltage Präsentismus(Arbeit trotzErkrankung)

GenerelleArbeits-

beeinträchtigung

Aktivitäts-einschränkung

WPAI = Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire(je niedriger der Wert, desto geringer ist der Einfluss der Erkrankung auf das Leben der Patienten)


ansprachen (Responders)

Ustekinumab: Wirksamkeit gegen Morbus Crohn

Anmerkung: Daten aus zwei Placebo-kontrollierten, randomisierten Phase-III-Studien Quelle: Feagan BG et al. Ustekinumab as Induction and Maintenance Therapy for Crohn's Disease. N Engl J Med. 2016 Nov 17;375(20):1946–1960

8,9 7,311,5

17,7 19,626,2

44,3

10,616,3 15,8

28,7 30,638,6

56,9

12,918,5 20,9 23,0

34,940,2 41,1

62,5

Woche 6Woche 3 Woche 6 UNITI-1-Population

Woche 8 UNITI-2-Population

Woche 3 Woche 8

5,7

+15,9

(A) Einleitungsphase (B) Erhaltungstherapie (Woche 44)

UNITI-1

Placebo130 mg Ustekinumab6 mg/kg Ustekinumab

UNITI-2

Placebo

90 mg Ustekinumab alle 8 Wochen90 mg Ustekinumab alle 12 Wochen

Zahl behandelter Patienten

247 245 249 247 245 249 247 245 249 209 209 209 209 209 209 209 209 209 61 57 56 70 72 72

Prozent der Patienten in klinischer Remission


Wirksamkeit von Etrolizumab gegen Colitis ulcerosa

1. SF: Stuhlfrequenz (Remission definiert als ≤ einmal Stuhlgang pro Tag) 2. RB: Rektale Blutungen (Remission definiert als keine rektalen Blutungen)Anmerkung: Daten einer nicht-verblindeten klinischen Studie (HICKORY OLI) mit 130 Patienten mit moderater und schwerer Colitis ulcerosa, die auf TNF-α-Therapie nicht ansprachen. Die Patienten erhielten 105 mg Etrolizumab subkutan alle vier Wochen. Quelle: Peyrin-Biroulet L. Oral presentation. UEG conference. 2017

Prozent Patienten mit SF- und RB-Remission bis Woche 14

SF-Remission1 RB-Remission2

Wochen

60

50

40

30

20

10

1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14Wochen

60

50

40

30

20

10

1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14

35 % 52 %


Alemtuzumab stabilisiert oder verbessert Behinderungsgrad (EDSS)

Patienten (%)

Quelle: Comi G et al. Alemtuzumab improves clinical and MRI disease activity outcomes, including slowing of brain volume loss, in RRMS patients over 8 years: CARE-MS I follow-up (TOPAZ study). Mult Scler 2018;24:(S2)530–737, P1235; Singer BA et al. Alemtuzumab improves clinical and MRI disease activity outcomes, including slowing of brain volume loss, in RRMS patients over 8 years: CARE-MS II follow-up (TOPAZ study). Mult Scler 2018;24:(S2)328–529, P913

Die Mehrzahl der mit Alemtuzumab behandelten Patienten zeigte in jedem Jahr während des acht-jährigen Studienzeitraums konstante oder sogar verbesserte EDSS-Werte, d. h., die Behinderung kam nicht nur zum Stillstand, sondern es kam sogar zu Verbesserungen

CARE-MS-Studie CARE-MS-II-Studie

67 65 59 60 60 57 56

22 2324 22 21 21 22

78

Jahr 8Jahr 3

83

Jahr 2

8981

Jahr 4 Jahr 5 Jahr 6 Jahr 7

8882 78

EDSS konstantEDSS verbessert

Patienten (%)Kern-studie

Verlängerungsstudie TOPAZ

56 55 53 52 54 50 44

29 25 24 25 24 2426

73

Jahr 8Jahr 6

85

Jahr 4Jahr 2 Jahr 5Jahr 3 Jahr 7

80 7877 7770

Kern-studie

Verlängerungsstudie TOPAZ


Ocrelizumab gegen Muliple Sklerose

Anteil der Patienten, deren Krankheit für mindestens 24 Wochen fortschritt (%)

Anmerkung: Daten kombiniert aus zwei Phase-III-Studien (OPERA I und OPERA II) mit 1.656 Patienten mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose. Die Patienten erhielten in der klinischen Phase III (96 Wochen) entweder 600 mg Ocrelizumab oder Interferon beta-1a. Anschließend erhielten alle Patienten in einer offenen Verlängerungsstudie Ocrelizumab. Quelle: Hauser et al. Posterpräsentation P590. ECTRIMS 2018

Zeit (in Wochen) bis zum Beginn des mindestens 24-wöchigen Krankheitsfortschreitens (Wochen)

30

25

20

15

10

5

0Beginn 24 48 72 96 120 144 168 192 216 240

Start Open-Label Extension (offene Verlängerungsstudie)

Δ = 4,31p = 0,005

Δ = 4,31p = 0,004

Δ = 4,69p = 0,013

Δ = 5,07p = 0,014

Δ = 5,20p = 0,014

Interferon beta-1a/Ocrelizumab 600 mg (n = 829)

Ocrelizumab 600 mg/Ocrelizumab 600 mg (n = 827)


Behandlung mit Interferon beta beeinträchtigt weder die Schwangerschaft noch das Neugeborene

Anmerkung: Daten aus der europäischen Interferon-beta-Schwangerschafts-Registrierungsdatei; Quelle: Hellwig K et al. Pregnancy and Infant Outcomes with Interferon Beta: Data from the European Interferon Beta Pregnancy Registry and Population Based Registries in Finland and Sweden. Abstract No. A-0950-0000-02658; Presented at ECTRIMS 2018; 10–12 October; Berlin, Germany

1,8

7,9

1,8

11,1

3,3

8,1

Spontaner Abort

Interferon beta

Keine medikamentöse Behandlung

Interferon beta + anderes Medikament

Zahl behandelter Patienten

Lebendgeburt mit Anomalien

814 683


Medikamente machen nur einen (kleinen) Teil der Gesamtkosten bei MS-Patienten aus

Anmerkung: Daten aus Deutschland von 5.475 MS-Patienten im Jahr 2015Quelle: Flachenecker P et al. New insights into the burden and costs of multiple sclerosis in Europe: Results for Germany. Mult Scler 2017 Aug;23(S2):78–90

Durchschnittskosten in Euro pro Patient nach Schwere der Erkrankung

43.550

56 %

11 % 4 %

28.215

Moderate MSMilde MS8 %

Schwere MS

27 %

62.735

29 %

16 %

15 %

41 %

34 %

19 %

39 % DMTs(Disease-Modifying Therapies, Medikamente, die den MS-Krank-heitsverlauf modifizieren)

Indirekte Kosten

Andere Medikamente

Pflegekosten


Natalizumab reduziert Krankenhauseinweisungen und spart Kosten

1. DTM (Disease-Modifying Therapy) vor Behandlungsstart mit Natalizumab; Anmerkung: Die Daten basieren auf der Analyse von 193 erwachsenen Patienten in Deutschland unter realen Lebensbedingungen ("real-world data"). Quelle: Watson C et al. Health care resource utilization before and after natalizumab initiation among patients with multiple sclerosis in Germany. Clinicoecon Outcomes Res. 2017 Feb 1;9:85–97

51,0 % 45,8 % 49,7 %

15,2 % 10,4 % 14,0 %

Patienten mit vorheriger DMT1

Patienten ohne vorherige DMT

Alle Patienten

Kumulative Daten ein Jahr vor dem Behandlungsstart mit Natalizumab

Kumulative Daten für das erste Behandlungsjahr mit Natalizumab

Zahl behandelterPatienten

145

Krankenhauseinweisungen Patienten (%)

48 193

-70,2 %-77,3 %

-71,8 %

3.799 3.639 3.759

890 587 815

Patienten mit vorheriger DMT1

Patienten ohne vorherige DMT

Alle Patienten

145

Kosten (Krankenhausaufenthalt) pro PatientAusgaben (€)

48 193

-76,6 % -83,9 % -78,3 %


Canakinumab lindert Symptome bei periodischenFiebersyndromen

Quelle: De Benedetti F et al. Canakinumab for the Treatment of Autoinflammatory Recurrent Fever Syndromes. N Engl J Med. 2018 May 17;378(20):1908–1919

10|32

Rückgang des Krankheitsschubs Patienten (%)

25|31

Vollständiges Ansprechen auf BehandlungPatienten (%)

crFMF = Colchicin-resistentes familiäres Mittelmeerfieber; MKD = Mevalonatkinase-Defizienz; TRAPS = TNF-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom

crFMF MKD TRAPS

100

80

60

40

20

100

80

60

40

20

13|35 24|37 5|24 14|22 2|32 19|31

crFMF MKD TRAPS2|35 13|37 2|24 10|22


Zahl der Patienten mit Verbesserung | Zahl der Patienten gesamtPlacebo Canakinumab, 150 mg jede vierte Woche

Vorführender


Anmerkung: Placebo-kontrollierte, randomisierte Phase-III-Studie (CLUSTER) mit 181 Patienten, die nach einem Schub und alle vier Wochen danach 150 mg Canakinumab oder Placebo erhalten hatten. Vollständiges Ansprechen ist definiert als Rückgang des Ausgangsschubes sowie keine weiteren Schübe bis zur 16. Woche.

Anakinra verbessert Symptome bei Multisystementzündungen

Quelle: Sibley CH et al. Sustained response and prevention of damage progression in patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease treated with anakinra: a cohort study to determine three- and five-year outcomes. Arthritis Rheum. 2012 Jul;64(7):2375–2386

CRP

Subjektive Parameter

C-HAQ = Childhood Health Assessment Questionnaire; CRP = C-reaktives Protein; ESR = Erythrozyten-Sedimentationsrate; SAA = Serumamyloid A

C-HAQ Schmerzempfinden

EntzündungsparameterPatiententagebuch/C-HAQ-Wert

Beginn

1,5

1,0

0,5

50

40

30

20

10

Gesamt- undSchmerzbefindlichkeit

1 Jahr 2 Jahre 3 Jahre 5 Jahre

SAA (mg/l)ESR (mm/Std.) oder CRP (mg/l)

Beginn 1 Jahr 2 Jahre 3 Jahre 5 Jahre

60

40

20

250

200

150

100

50

Patiententagebuch Gesamtbefindlichkeit ESR SAA


Weiterentwicklung von Devices zum Nutzen für die Patienten

Fertigspritze

1998

2003

2009

2014

Autoinjektor (Pen)

Smart Device

Smart Devicemit Internet-/Cloud-

Anbindung


Quelle: BCG-Analyse;Bilder: MerckSerono

Funktionsweise eines modernen Device

ÜBERWACHEN DER ADHÄRENZ UND ÜBERSICHT ÜBER FRÜHERE DOSIERUNGEN

Frühere Dosierungen auswählen

Datenversand

Frühere Dosierungen

Batteriestatus

Komforteinstellungen

Patronenwechsel

Menü

AusgangÖffnen ZurückÄnderung

Kalender

Liste

Übersicht

Frühere Dosierungen

1/2012 3/2012

100

(%)

806040200

Übersicht

Ausgang

Übersicht auswählen

Ansicht als grafische Balken monatlich oder jährlich

Einschalten

1

Medikament einlegen

Injektionsstellen anzeigen

Injizieren

2 3 4




Weniger Therapieabbrüche durch Patientenbegleitprogramme

Quelle: Riesl S et al. Steigerung der Therapietreue durch ein Therapiebegleitprogramm bei MuItipIer Sklerose. Nervenheilkunde 2008;27:818–822

Beispiel Multiple Sklerose:

Patienten-begleitprogramm

Materialbestellungz. B. Nadeln

Magazine undBroschüren

PersonalisierteAnrufe des

Kontaktzentrums

KostenloseRufnummern

Start- undInformationsmaterial

Fachlicher Service undInjektionstraining

Erinnerung(SMS, E-Mail, App, Anruf)

Webportal/Internet-ressourcen

Personalisierte E-Mails

Veranstaltungen Therapieabbrüche innerhalb der ersten drei Monate

26 %

7 %

Ohne Patientenbegleitprogramm

Mit Patientenbegleitprogramm


Biotech-Report 2019: Empfehlungen


Innovationszyklus: Mindset-Änderung erforderlich

Nutzenfür

Patienten

Standort stärken1 2

3

Modernisierung der AusbildungFörderung innovationsfreundlicher RahmenbedingungenGründungsinitiativen stärkenTranslation wissenschaftlicher Ideen in Produkte voranbringen

Diagnostik im stationären Bereich durch adäquate Erstattungsregeln verbessernAkzeptanz von Register-Daten fördern Therapiefreiheit des Arztes und therapeutische Vielfalt erhaltenDigitalisierung im Gesundheitswesen voranbringen

Mehr Wagnis- und Eigenkapital mobilisierenAn Best-Practice Beispielen orientieren, z. B. Zukunftsfonds der Schweiz oder Israel als WagniskapitalgeberSteuerliche Forschungsförderung einführen


Standort stärken Innovationskapital mobilisieren

Chancen für mehr Gesundheit nutzen

Gesundheitsstandort Deutschland attraktiv gestalten

Ausbildung modernisieren Bildung und Ausbildung um wirtschaftliche Aspekte und IT-

Know-how ergänzen

Ausbildung durch Anpassung an Industrie 4.0 modernisieren

Gesundheitsstandort Deutschland stärken Innovationsfreundliche Rahmenbedingungen fördern

Zulassungsbehörden stärken, um zeitnahe Beratungsgespräche und kompetitive Genehmigungszeiten für klinische Studien zu ermöglichen

Translation wissenschaftlicher Ideen in Produkte voranbringen Translation z. B. durch Förderprogramme und/oder

Inkubatoren weiter verbessern

Gründungsinitiativen stärken


Mehr Innovationskapital für den Forschungsstandort Deutschland mobilisieren

Steuerliche Forschungsförderung mit ausreichendem Volumen einführen

Mehr Wagniskapital durch mehr/weitere Geldgeber mobilisieren

Mehr Eigenkapital mobilisieren

An Best-Practice-Beispielen wie dem Zukunftsfonds der Schweiz oder Israel als Wagniskapitalgeber orientieren

Beteiligungsmöglichkeiten z. B. für Lebensversicherungen, in einen solchen Fonds einzuzahlen, rechtlich regeln

Alle Protagonisten zusammenbringen, um die gesetzlichen Erfordernisse zu diskutieren


Chancen für mehr Gesundheit nutzen – Patient muss im Mittelpunkt stehen

Diagnostik im stationären Bereich durch adäquate Erstattungsregeln verbessern

Akzeptanz von Registerdaten fördern

Therapiefreiheit des Arztes und therapeutische Vielfalt erhalten

Digitalisierung im Gesundheitswesen voranbringen (elektronische Patientenakte,E-Health)

Vernetzung aller Stakeholder im Gesundheitswesen weiter stärken


Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit ... · Datenbasis. Die vorliegende Studie ist die...

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