Prof. Dr. Franz PorzsoltKlinische Ökonomik, Universitätsklinikum Ulm, 89075 Ulm

Wilsede Workshop Outcomes Research,Lilly Deutschland GmbH, 61350 Bad Homburg

Arbeitsgruppe Qualität- und Nutzenbewertung, Bundesverband Managed Care (BMC) e.V., 10117 Berlin

Konzept des Nutzens in der Medizin

Theoretische Aspekte Konzepte und Messmethoden Nationale und Internationale Bewertungen Alltagsprobleme Vorschlag zur Definition des intangiblen

Nutzens von Gesundheitsleistungen Modelle zur praktischen Umsetzung I + II Perspektiven des Modells

Theoretische Aspekte Nutzen

Generell angewandtes Prinzip Das Streben nach Maximierung garantiert Wohlfahrt

Psychologie Subjektives Glück und Wohlbefinden wird durch

Persönlichkeitsmerkmale, soziodemographische und kontextabhängige Faktoren beeinflusst

Wirtschaftswissenschaften Historische Entwicklung

Klassisch: Kardinaler Nutzenbegriff, messbar in objektiven Einheiten

Neoklassisch: Ordinal, subjektiv: individuelle Präfe-renzhierarchien anstatt objektiv messbarem Nutzen

Aktuell: Messbar an Wohlbefinden / Zufriedenheit

Theoretische Aspekte Wirtschaftswissenschaften (Forts.)

Konzept Aus aggregiertem Nutzenkalkül der Individuen entsteht

gesamtwirtschaftliche Nachfrage. Nur nachgefragte Güter werden produziert.

Bei nachgefragten Gütern ohne spezifischen Nutzen (Bil-dung, Gesundheit) ist Nutzenbewertung bedeutend, um die Effizienz der solidarischen Finanzierung zu gewährleisten.

Definition (ökonomische Perspektive) Maß für die Fähigkeit eines Gutes oder Gegenstandes, die

Bedürfnisse eines wirtschaftlichen Akteurs zu befriedigen. Nutzen = Beitrag zur Bedürfnisbefriedigung

Fazit: Unterschiedliche Definitionen des Nutzens in der Wirtschaftswissenschaft, der Psychologie und der Medizin.

Konzepte und Messmethoden I(Anatomie und Physiologie der Nutzenbewertung)

Nutzen als ein- oder mehrdimensionales Aggregat („Lebensqualität“, Sicht von Individuen) Visuelle Analogskala (VAS) Gesundheitsbezogene Lebensqualität (hrQoL)

Nutzen als Präferenz oder Verhalten(Erfragte Präferenz, Sicht von Individuen) Standard Gamble (Präferenz) Time-Trade-Off (Präferenz) Conjoint- / Discrete Choice Analyse (Präf oder Verhalten)

Konzepte und Messmethoden II(Anatomie und Physiologie der Nutzenbewertung)

Nutzen als 2-dimensionales Produkt(Lebensqualität x Lebenszeit, Sicht der Gesellschaft) Qualitätsbezogene Lebensjahre (QALY)

Nutzen als Quotient

(Aufwand/Ertrag;Grenznutzen, Sicht der Gesellschaft) Inkrementelle Kosten Effektivitäts (ICE) Analyse

Nutzen als 3-dimensionales Produkt(Validität, Absolute Risikoreduktion, Typ der Erwarteten Effektivität, Sicht von Individuen und der Gesellschaft) Wert

Konzepte und Messmethoden

Visuelle Analog Skala

Trifft immer zu

Trifft nie-mals zu

Sehr gut

Sehr schlecht

Konzepte und Messmethoden

Gesundheitsbezogene LebensqualitäthrQoL

• Fragebogen oder Interviews• Selbst- oder fremd-bewertet• Generisch oder spezifisch• Mehrere Dimensionen

•körperlich, seelisch, sozial• Beschreibung als Profil oder Index

•Nottingham Health Profile, SF-36•EuroQol, QWB-Scale

• Validierung!

Konzepte und Messmethoden

p: vollst. Gesundheit

1-p: Tod

GegenwärtigerGesundheitszustand

Standard Gamble:Gesucht wird der Punkt der Unentschlossenheitbei zwei alternativen Handlungsmöglichkeiten

Welcher Wahrscheinlichkeit (p) – zwischen vollständiger Gesundheit (p)und dem Tod (1-p) – entspricht Ihr derzeitiger Gesundheitszustand?

Konzepte und Messmethoden

Time-Trade-OffWie viele Jahre Ihres jetzigen Lebens sind Sie aufzugeben bereit,um einen Zustand in optimaler Lebensqualität zu erreichen ?

Konzepte und Messmethoden

Conjoint und Discrete Choice Analysen

Die Conjoint Analyse erstellt aus verschiedenen variablenanhand geäußerter Präferenzen eine gewichtete Reihe vonNutzwerten.

Wenn zusätzlich eine konkrete Entscheidung zur Akzeptanzgetroffen wird, kann daraus eine Bewertung des Nutzens ab-geleitet werden.

Beide Analysen können die (theoretische) Präferenz [meist]oder [seltener] das (reale) Verhalten abbilden.

Konzepte und Messmethoden

QOL

0.8

0.4

Time

QALY-Konzept

1 3 5

Verwendung der Quality Adjusted Life Years( QALYs) zur Allokationsentscheidung

Sie haben zwei Gruppen von Patienten zu versorgen.Die erste Gruppe (n = 150) leidet an Oligomanie.Die zweite Gruppe (n = 40) leidet an Necessitis.

Die Oligomanie kann durch Oligin® bei einem Patienten zum Preis von 0,5 € um 1 QALY verbessert werden.Die Necessitis kann durch Necessin® zum Preis von 1 € um 1 QALY verbessert werden.

Ihr Budget ist zu klein, um bei allen Patienten eine Ver-besserung um 1 QALY zu erzielen. Es stehen 100 € für die Therapie beider Erkrankungen zur Verfügung.

Wie würden Sie entscheiden?

Verwendung der Quality Adjusted Life Years( QALYs) zur Allokationsentscheidung

Lösung 1: Prinzip der Allokativen Effizienz: Alle, die in Not sind, haben das gleiche Recht auf Behandlung!

Sie behandeln jeweils einen Patienten mit Oligomanie + einen Patienten mit Necessitis zum Preis von 0,5 + 1 € = 1,50 € bis alle Patienten einer Krankheitsgruppe behandelt sind. Die Restmittel werden für die Behand-lung der verbleibenden Patienten verwendet.

Mit 40 x 1,50 € = 60 € können alle 40 Necessitis Pa-tienten und 40 Oligomanie-Patienten versorgt werden; zusätzlich verbleiben 40 € zur Versorgung weiterer 80 Oligomanie-Patienten.

Nach Behandlung der 40 Necessitis Patienten und von 40 + 80 Oligomanie-Patienten, sind die Mittel aufge-braucht. Es verbleiben 30 Oligomanie-Patienten ohne Versorgung.

Verwendung der Quality Adjusted Life Years( QALYs) zur Allokationsentscheidung

Lösung 2:Prinzip der technischen Effizienz: Die Mittel sind effizient einzusetzen (d.h. der maximale Nutzen ist mit dem geringst möglichen Aufwand zu erreichen).

Dazu müssen die Mittel primär für die effizienteste Therapie verwendet werden. D.h. es sind zunächst alle Patienten zu behandeln, bei welchen ein vergleichbarer Nutzen (hier 1 QALY) durch Verwendung der geringst möglichen Mittel erreicht werden kann.

Das bedeutet, dass primär alle Patienten mit Oligoma-nie (150 x 0,5 € = 75 €) behandelt werden. Die verblei-benden Mittel (25 €) werden für die Behandlung von weniger effizienten Therapien verwendet.

Damit können 25 Necessitis-Patienten behandelt werden; 15 Necessitis Patienten bleiben unversorgt.

Konzepte und Messmethoden

Der abnehmende Grenznutzen Der abnehmende Grenznutzen (Incremental Cost Effectiveness; ICE)(Incremental Cost Effectiveness; ICE)

Effektivität(QALYs)

Kosten (€)

1.

3.

2.

1.Maß Bier / Operation

2.Maß Bier / Adjuvante Chemo-/Hormontherapie

3.Maß Bier / Immuntherapie

Konzepte und Messmethoden

Wert (value)Um den Wert einer Gesundheitsleistung abschätzen zu können,sollten drei Informationen verfügbar sein:

• Validität der vorliegenden wissenschaftlichen Daten• Absolute Reduktion des bestehenden Risikos• Biologische Bedeutung [Verhinderung eines Todesfalls oder einer Befindlichkeitsstörung] und deren Eintrittswahrschein- lichkeit unter Alltagsbedingungen (= Typ der erwarteten Effektivität)

Diese drei Variablen werden als Produkt dargestellt, das einenErrechneten Wert zwischen 100 (maximal) und 0,5 (minimal)annehmen kann.Eine Sammlung dieser „Werte“ ermöglicht Vergleiche.

Konzepte zur Bewertung des Nutzens n der Medizin

Dimensionen Eindimensional

Nutzen verstan-den als English

Lebensqualität, Wohlbefinden

Quality of Life,Quality of Well Being

Präferenz

Preference

Messmethoden Profil aus VAS oder Fragebogen oder

Interview

Index aus VAS oder Fragebogen

oder Interview

Erfragte Präferenz durch SG, TTO,

Conjo/ DC Analysen

Verhaltensprä-ferenz durch

Conjo/DC Analysen

Fachliche Fundierung

Psychologie, Soziologie Ökonomie

Perspektive Nutzer

Vorteile Änderungs-sensitivität

Vergleichbarkeit Realistisch

Nachteile Geringe Vergleichbarkeit

Wenig ände-rungssensitiv

Hypothetisch

Bedeutung f. Lei-stungserstattung

Keine Zu wenig Erfahrung

Konzepte zur Bewertung des Nutzens n der Medizin

Dimensionen Zweidimensional Mehrdimensional

Nutzen verstanden als

English

Qualitätsbezogene Lebensjahre

Quality Adjusted Life Years (QALYs)

Kosten-Effektivität

Cost-Effectiveness

Wert

Value

Messmethoden Produkt aus Lebenslänge und Wohlbefinden(Lebensqualität)

Kosten bezogen auf QALYs oder Life Years Safed, ICE

Produkt aus Validität, ARR und Typ der erwarteten

Effektivität

Fachliche Fundierung

Psychologie, Ökonomie Epidemiologie, Medizin

Perspektive Provider Provider

Vorteile Einfach zu erheben Einfach zu berechnen, vergleichbar

Zu wenig Erfahrung

Nachteile Begrenzt auf chron. Erkrankungen

Begr. auf chron. Erkrankungen

Zu wenig Erfahrung

Bedeutung f. Lei-stungserstattung

Meist verwendet Zu wenig Erfahrung

Nationale und Internationale Bewertungen

AMG Begriff Nutzen häufig aber nie explizit genannt.

Gesetzliche Grundlage zur Nutzenbewertung im SGB V Abs.1: IQWiG bestimmt einheitliche Methoden Abs.2: Überprüfung und ggf. notwendige Anpassung

Wissenschaftliche Vorschläge (national) BKK: therapeutische Nutzen kann am Ausmaß des

erzielten therapeutischen Effekts gemessen werden. VFA: sektorübergreifende Definition [KH, Rente],

adäquater Zeitpunkt nach Zulassung, Abgrenzung von Wirkung/Wirksamkeit, randomisierte Studien alleine reichen nicht aus, Mindestdauer / Mindest-mengen unzureichend.

BVA: Nutzen wird der gLQ gleichgesetzt und ist damit subjektiv, zeit- und ortsgebunden; Konzept schwer umsetzbar, weil

Nicht kardinal messbar d.h. objektiv, interpersonelle vergleichbar und als gesellschaftlicher Nutzen aggregierbar

Müsste verschiedene Perspektiven reflektieren und Konflikt zw. Individ./gesellschaftlichem Nutzen lösen

Nationale und Internationale Bewertungen

BPI (10 Fallbeispiele) Messung der Wirksamkeit, der Lebensqualität, der Compliance,

der Nebenwirkungen und der Kosten Fuchs & Sox

225 führende Allgemeininternisten: Bedeutung von 30 Interventionen, wertvoller Beitrag, da Mängel des Verfahrens bewusst werden

Earl Kritische Bewertung der Validität von 89 Cost-Utility-Ratios aus

40 onkologischen Studien (keine gesellschaftliche Sicht, keine Sensitivitätsanalysen/Diskontinuierung, epidemiologische Kriterien unzureichend beachtet

Daten aus klinischen Studien (Eff / Eff) Methoden [TTO] sind realitätsfern Leben wird generell hoch bewertet [response shift]

Exklusive Akzeptanz d. Randomisation nicht gerechtfertigt: Qualitativ gute nicht-randomisierte Studien kommen zu gleichen

Ergebnissen wir gute randomisierte Studien Eff /Eff Problem ist nicht gelöst Präferenzproblem ist ungelöst

Alltagsprobleme I

Brustkrebsbestätigt

BrustkrebsNicht bestätigt

Total

Entdeckt durchMammographie

23 219 242

Nicht entd. durch Mammographie

10 748 758

Gesamt mit Mammographie

33 967 1000

Gesamt ohne Mammograpie

20 13 Fälle weniger

980 1000

Barratt et al, BMJ 2005

Traditionelle Sicht des Brustkrebs-Screenings

Alltagsprobleme I

Neue Sicht des Brustkrebs-ScreeningsPrinzip der „Gefühlten Sicherheit“

Brustkrebsbestätigt

BrustkrebsNicht bestätigt

Total

Entdeckt durchMammographie

23 219 242

Nicht entd. durch Mammographie

10 748 758

Gesamt mit Mammographie

33 967 1000Tod wegenBrustkrebs4 von 1000

Gesamt ohne Mammograpie

20 13 Fälle weniger13 zusätzl.Fälle?

980 1000 Tod wegen Brustkrebs5 von 1000

Alltagsprobleme II

Behandlung eines intrakraniellen Aneurysma Coiling

Durch das Einbringen eines „Drahtgeflechts“ in ein Aneurysma entsteht eine lokale Thrombose

Der Eingriff kann teilweise ambulant durchgeführt werden Das Entgelt für das ambulante Coiling beträgt € 310.-

Clipping Die operative Entfernung des Aneurysmas Der Eingriff wird mit einer stationären Liegezeit von 22

Tagen durchgeführt Das Entgelt für das stationäre Clipping beträgt € 11705.-

Coiling oder Clipping Indikation vom klinischen Risiko abhängig Erfolgsraten beider Verfahren sind miteinander

vergleichbar

Alltagsprobleme II Behandlung eines intrakraniellen Aneurysmas

Risiko ohne Behandlung (geschätzt) 5-10 Blutungen / 100.000 / Jahr

d.h. ca. 6000 Blutungen jährlich in Deutschland 1,75 Mio. Betroffene in Deutschland Blutungsrisiko eines Betroffenen liegt demnach bei

etwa 6000/1.75 Mio = 0.33 % jährlich (Lethalität der Blutung ca. 50%)

Wenn bei Diagnose eine Lebenserwartung von 25 Jahren besteht, beträgt die Gesamtmorbidität/-mortalität ~ 8%/4%

Risiko mit Behandlung (Dtsch. Ges. Neuroradiologie) Gesamtmorbidität/-mortalität ~ 8%/4%

Sinnvolle Konsequenz Präoperative Bewertung des Risikos Behandlung nur bei hohem Risiko Rechtfertigung hoher Behandlungskosten ist erforderlich

Vorschlag zur Definition des Intangiblen Nutzens von Gesundheitsleistungen (1)

Annahmen Entscheidungsrelevanter Nutzen entspricht nicht

dem „realen“ sondern dem subjektiv empfundenen Nutzen

Interessen aller größerer Gesellschaftsgruppen müssen vertreten sein

Um den vom Patienten empfundenen Wert ohne monetären Bezug auszudrücken, verwenden wir Begriff „intangibler Nutzen“

Vorschlag zu Definition Der intangible Nutzen einer Gesundheits-

leistung entspricht dem Mehrwert, derdurch eine neue Leistung im Vergleich zu einer bestehenden Versorgungsmöglichkeit empfunden wird.

Vorschlag zur Definition des Intangiblen Nutzens von Gesundheitsleistungen (2)

Zur Bildung eines Konsensus stehen drei Informationen zur Verfügung Validität der Daten Wirkung (efficacy) unter standardisierten Bedin-gungen Typ der Wirkung (lebensrettend oder eine Belästi-gung

lindernd) Erhebung und Beschreibung der Daten dieser drei

Kategorien erfordert Fachwissen. Interpretation der gemessenen Information ist

subjektiv! Validität objektiv beschreiben, subjektiv bewerten Die Wirkung (efficacy) anhand objektiver Kriterien

gemessen. Extrapolation des Ergebnisses auf die Wirksamkeit (effectiveness) ist subjektiv.

Vergleich verschiedener Leistungen untereinander (Behandlung nach Herzinfarkt oder Verhinderung von Taubheit) ist nur mit subjektiven Kriterien möglich.

Modell zur praktischen Umsetzung I(Validität ist gleichbedeutend mit den Kosten!)*

2 Handlungs-möglichkeiten

Effektivitätverschieden

Effektivitätgleich

Validität derbevorzugtenOption hoch

Validität derbevorzugtenOption gering

EntscheidungVon Kosten

abhängig

Entscheidung abhängig vonEffektivität

Validität beiderOption gleich

Validität beiderOptionen

verschieden

EntscheidungVon Kosten

abhängig

Entscheidung abhängig von

Validität

* Hand aufs Herz: Wer kann die Validität zuverlässig bewerten?

Modell zur praktischen Umsetzung II

Vergleich zweier Therapien zur Verhinderung der Reduktion der Lebensdauer oder Lebensqualität

Ergebnisse beruhend aufWiss Ergebnis, Konsensus

Differenz der Effekte Orientierungswerte ARR > 40%:10 Pkt; 39-25%: 9.9-9.0 Pkt; 24-15%: 8.9-8.0 Pkt,14-10%: 7.9-7.0 Pkt; 9-5%: 6.9-6.0 Pkt; <5%: 5 Pkt

ARR = 14%Entspricht 7.6 Punkte

Validität (Multiplikator bei uneingeschränkter Validität = 1.00, bei sehr stark eingeschränkter Validität = 0.10)

Subjektiv festgelegterValiditätsfaktor: 0.90

Erwarteter Gewinn Wirksamkeit (EGW) (Produkt aus ARR-Punkten und Validitätsfaktor)

ARR-Pkt x Validität = EGW: 7.6 x 0.90 = 6.84 Punkte

Leistungskategorie (L) (Multiplikator bei Ver-hinderung von: Tod =10; Lebensbedrohlichem Ereignis = 9.9 – 9.0; erheblicher Behinderung = 8.9 – 7.0; Behinderung = 6.9 – 4.0; Befindlichkeit = 3.9 – 1.0

Subjektiv festgelegte Leistungskategorie: 9.2

Erwarteter Mehrwert (Nutzen)(Produkt aus EGW und Faktor der Leistungskategorie)

EGW x L = Nutzen6,84 x 9.2 = 62.9 Punkte

Aus einer ARR=14%, hoher Validität (0.90) und bedeutender Leistungs-kategorie (9.2) ergibt sich ein konsensueller Nutzen von 62.9 Punkten

Perspektiven des Modells (1)

Geänderten Bedürfnisse der Gesellschaft können abgebildete werden (Demographischer Wandel, Wertewandel)

Bewertungssystem kann Grundlage für die Erstellung von Ranglisten sein, die zur Definition der Grund-versorgung (basic benefit packages) notwendig sind.

Schritte des Entscheidungsprozesses werden trans-parent. Längs- und Querschnittsvergleiche werden ermöglicht, Varianz der Entscheidungen wird messbar, Diskussion wird versachlicht.

Fairness der Entscheidungen wird durch die Transpa-renz überprüfbar, Partikularinteressen sind schwieriger durchzusetzen.

Perspektiven des Modells (2)

Demokratischer Aspekt der Entscheidung wird unter-stützt und legitimiert die nachfolgenden Entscheidun-gen.

Durch die Quantifizierung wird die Diskussion der in-tangiblen Werte von Gesundheitsleistungen möglich. Die bisher geführte Diskussion war zwangsläufig auf Kosten begrenzt, weil keine quantitativen Aussagen zu den Werten gemacht werden konnten.

Das vorgestellte Modell erfüllt drei Kriterien erfolgrei-cher politischer Entscheidungen inhaltlich „richtig“ mehrheitsfähig kommunizierbar

Vorlesungsmanuskript unter:www.uniklinik-ulm.de/clinecs

Hierarchische Ordnung der Modelle durch die Studenten

Nutzen als ein- oder mehrdimensionales Aggregat („Lebensqualität“, Sicht von Individuen)

(A) Visuelle Analogskala (VAS) (B) Gesundheitsbezogene Lebensqualität (hrQoL)

Nutzen als Präferenz oder Verhalten(Erfragte Präferenz, Sicht von Individuen)

(C) Standard Gamble (Präferenz) (D) Time-Trade-Off (Präferenz) (E) Conjoint- / Discrete Choice Analyse (Präf oder Verhalten)

Nutzen als 2-dimensionales Produkt(Lebensqualität x Lebenszeit, Sicht der Gesellschaft)

(F) Qualitätsbezogene Lebensjahre (QALY)

Nutzen als Quotient (Aufwand/Ertrag;Grenznutzen, Sicht der Gesellschaft)

(G) Inkrementelle Kosten Effektivitäts (ICE) Analyse

Nutzen als 3-dimensionales Produkt(Validität, Absolute Risikoreduktion, Typ der Erwarteten Effektivität, Sicht von Individuen und der Gesellschaft)

(H) Wert